Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie naar de werkzaamheid en veiligheid van FAB122 bij patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose.

1. Leeftijd 18 - 80 jaar (beide inclusief), man of vrouw;
2. Diagnose van definitieve, waarschijnlijke, door het laboratorium
ondersteunde of mogelijke ALS op basis van de El Escorial en de herziene Airlie
House diagnostische criteria voor ALS;
3. Begin van de eerste symptomen * niet langer dan 24 maanden voorafgaand aan
randomisatie; * De aanvangsdatum is de datum waarop de patiënt een of meer van
de volgende symptomen meldde: * Spierzwakte in ledematen * Spraak- /
slikproblemen * Ademhalingssymptomen: dyspnoe werd opgemerkt
4. Slow Vital Capacity (SVC) gelijk aan of meer dan 70% van de voorspelde
normale waarde voor geslacht, lengte en leeftijd bij screeningbezoek;
5. Verandering in ALSFRS-R-score tussen 0,35 punten en 1,5 punten per maand
(beide inclusief) in de periode vanaf het begin van de eerste symptomen tot het
screeningbezoek;
6. Patients die riluzol gebruiken dienen een stabiele dosis te gebruiken voor
*30 dagen voorafgaand aan de baseline visite en deze dosering moet onveranderd
blijven gedurende de studie.
7. Een vrouwelijke proefpersoon mag niet zwanger kunnen worden en moet aan ten
minste een van de volgende criteria voldoen: * een vrouwelijke proefpersoon die
niet in staat is tot voortplanting komt in aanmerking zonder dat het gebruik
van anticonceptie vereist is. Een vrouw wordt geacht geen kinderen meer te
kunnen krijgen wanneer zij postmenopauzaal wordt, tenzij zij blijvend steriel
is. Permanente sterilisatiemethoden zijn hysterectomie, bilaterale
salpingectomie en bilaterale oophorectomie. Een postmenopauzale toestand wordt
gedefinieerd als het uitblijven van de menstruatie gedurende 12 maanden zonder
een andere medische oorzaak. * vrouw met voortplantingsvermogen en een
negatieve zwangerschapstest heeft bij screening en bij aanvang en geen
borstvoeding geeft. Een vrouwelijke proefpersoon met voortplantingspotentieel
stemt ermee in om vanaf het moment van toestemming tot 30 dagen na de laatste
dosis van de studietherapie adequate anticonceptiemethoden te gebruiken (of hun
partner deze te laten gebruiken) of deze toe te passen. Langere perioden van
geboortebeperking kunnen vereist zijn volgens de plaatselijke voorschriften.
Tot de aanvaardbare geboortebeperkingsmethoden behoren gecombineerde
(oestrogeen en progestageen bevattende) hormonale anticonceptie met
ovulatieremming (oraal, intravaginaal, transdermaal), hormonale anticonceptie
met uitsluitend progestageen met ovulatieremming (oraal, injecteerbaar,
implanteerbaar), een intra-uterien implantaat dat * 3 maanden is geplaatst, een
intra-uterien hormoonafgiftesysteem, bilaterale afsluiting van de eileiders of
een gesteriliseerde partner.
8.Een mannelijke patient moet:
* geen sperma doneren gedurende de studie en 104 dagen na de laatse dosering, EN
* een condoom gebruiken tijdens geslachtsgemeenschap met zwangere of
niet-zwangere vrouwen met voortplantinsvermogen, ook als hij vasectomie heeft
ondergaan.
* Daarnaast dient een vrouwelijke partner met voortplantingsvermogen of the
mannelijke patient de volgende geaccepteerde geboortebeperkende
voorzorgsmaatregelen nemen gedurende de studie en 104 dagen na de laatste
dosering: hormonale anticonceptie (oraal, geïmplanteerd, geïnjecteerd of andere
hormonale anticonceptie (bijv. Pleister of anticonceptiering)), intra-uterien
hulpmiddel gedurende * 3 maanden, barrièremethode in combinatie met zaaddodend
middel OF gebruik van geschikte anticonceptie met dubbele barrière volgens
lokale voorschriften of richtlijnen.
9. In staat om geïnformeerde toestemming te geven en proefprocedures na te
leven.

1. Diagnose van primaire laterale sclerose;
2. Diagnose van frontotemporale dementie;
3. Diagnose van andere neurodegeneratieve ziekten (bijvoorbeeld de ziekte van
Parkinson, de ziekte van Alzheimer);
4. Diagnose van polyneuropathie;
5. Andere oorzaken van neuromusculaire zwakte;
6. Een significante longaandoening hebben die niet aan ALS wordt toegeschreven
en / of behandeling nodig heeft die de evaluatie van ALS op de
ademhalingsfunctie verstoort;
7. Gebruik van intraveneuze (IV) edaravone binnen 6 maanden na het
screeningbezoek;
8. Afhankelijk zijn van mechanische beademing (invasief of niet-invasief) of
tracheostomie nodig hebben bij screening;
9. Nierfunctiestoornis zoals aangegeven door een creatinineklaring van minder
dan 50 ml / min zoals berekend door de Cockcroft Gault-vergelijking;
10. Patiënt heeft een geschiedenis van klinisch significante leverziekte,
hepatitis of galwegziekte, of patiënt heeft een positieve screeningstest voor
HIV, hepatitis B of C;
11. Aanwezigheid van een van de volgende klinische aandoeningen: a. Instabiele
cardiale, pulmonale, endocriene, hematologische of actieve infectieziekte b.
Instabiele psychiatrische ziekte gedefinieerd als psychose, onbehandelde
ernstige depressie binnen 90 dagen voor het screeningsbezoek c. Significante
cognitieve stoornis, klinische dementie of psychiatrische ziekte d. Kanker die
momenteel actief wordt behandeld of die waarschijnlijk behandeling nodig heeft
tijdens de proef, die de functie van de patiënt kan veranderen en de
beoordeling van de voortgang van de ALS-ziekte kan verstoren.
12. Elke comorbiditeit die kan interfereren met de functies zoals gescoord met
de ALSFRS-R;
13. Geschiedenis van bekende gevoeligheid of onverdraagbaarheid voor edaravone,
voor een verwante verbinding of voor een van de hulpstoffen;
14. Blootstelling aan een geneesmiddel voor onderzoek binnen 30 dagen voor het
screeningbezoek;
15. Huidige afhankelijkheid van middelen of alcohol.