Het belangrijkste doel van dit onderzoek is om een **niet-vlakke curve aan te tonen en de dosis-responsrelatie te evalueren voor 3 subcutane doseringsschema's van spesolimab (BI 655130) (waarbij elk regime bestaat uit een enkele startdosis en…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Epidermale en dermale aandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Tijd tot de eerste GPP opvlamming (gedefinieerd als een toename van de GPPGA
score van * 2 t.o.v. baseline en de pustulaire component GPPGA * 2) tot aan
week 48.
Secundaire uitkomstmaten
Belangrijkste secundair eindpunt:
- Het voorkomen van ten minste één GPP-flare (gedefinieerd door een toename van
de GPPGA-score met * 2 ten opzichte van de uitgangswaarde en de pustulaire
component van GPPGA * 2) tot week 48.
Secundaire eindpunten:
- Tijd tot eerste verslechtering van Psoriasis Symptom Scale (PSS) tot week 48
gedefinieerd als een 4-punts toename van de totale score ten opzichte van de
uitgangswaarde.
- Tijd tot eerste verslechtering van de Dermatology Quality of Life Index
(DLQI) tot week 48, gedefinieerd als een 4-punts toename van de totale score
vanaf baseline.
- Aanhoudende remissie, gedefinieerd als een patiënt met een GPPGA-score van 0
of 1 (helder of bijna helder) bij alle bezoeken tot week 48, zonder inname van
rescue medicatie of door de onderzoeker voorgeschreven standaard behandeling.
- Het voorkomen van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAEs)
Achtergrond van het onderzoek
GPP is een zeldzame en ernstige ziekte die moeilijk te behandelen is. Een
opvlamming van de ziekte kan erg gevaarlijk zijn en onmiddellijke medische zorg
is dan noodzakelijk. Er is op dit moment weinig bekend over deze zeldzame
ziekte en er zijn in Europa nog geen goedgekeurde medicijnen voor deze ziekte.
De wens naar betere medicijnen is dus groot.
Doel van het onderzoek
Het belangrijkste doel van dit onderzoek is om een **niet-vlakke curve aan te
tonen en de dosis-responsrelatie te evalueren voor 3 subcutane
doseringsschema's van spesolimab (BI 655130) (waarbij elk regime bestaat uit
een enkele startdosis en een afzonderlijk subcutaan onderhoudsregime) versus
placebo, op het primaire eindpunt, de tijd tot de start van de eerste
GPP-opvlamming tot week 48.
Onderzoeksopzet
Dit is een multicentrum, gerandomiseerde, dubbel-blinde, placebo gecontroleerde
fase IIb studie waarbij 3 actieve doseringen vergeleken worden met placebo bij
patiënten (volwassenen en jongeren) met GPP die bij screening en randomisatie
een GPPGA score van 0 of 1 hebben.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Ongeveer 120 patiënten waarvan ten minste 8 jongeren tussen de 12-17 jaar zullen geïncludeerd worden in deze studie. 30 patiënten krijgen spesolimab 300 mg subcutaan 1x per 4 weken (Arm 1) 30 patiënten krijgen spesolimab 300 mg subcutaan 1x per 12 weken (Arm 2) 30 patiënten krijgen spesolimab 150 mg subcutaan 1x per 12 weken (Arm 3) 30 patiënten krijgen placebo (Arm 4)
Inschatting van belasting en risico
Belasting:
Regelmatig naar het onderzoekscentrum in het kader van het onderzoek
Lichamelijk onderzoek: 15 keer
ECG: 15 keer
Vitale functies meten: 15 keer
Bloedafname: 15 keer
Urine verzamelen: 15 keer
Zwangerschapstest: 15 keer
Foto's van de aangetaste huid: 14 keer
Vragenlijsten over gezondheid: 13 keer
Toediening onderzoeksmedicatie (subcutaan): 12 keer
Afname huidbiopt (OPTIONEEL SUBSTUDIE): 2 keer
Extra bloedafname voor Biobanking (OPTIONEEL SUBSTUDIE): 1 keer
Verplicht gebruik van anticonceptie en/of seksuele abstinentie
Risico's:
Risico op bijwerkingen of allergische reactie op de onderzoeksmedicatie.
Risico's op bijwerkingen van de studieprocedures, zoals blauwe plek na
venapunctie.
Publiek
Comeniusstraat 6
Alkmaar 1817MS
NL
Wetenschappelijk
Comeniusstraat 6
Alkmaar 1817MS
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Patiënten met gediagnostiseerde GPP volgens de ERASPEN criteria (zie
protocol section 3.3.1) ongeacht de IL36RN mutatie status.
2. Patiënten met een GPPGA score van 0 of 1 bij screening en randomisatie.
3. Mannen of vrouwen van 12 t/m 75 jaar bij screening. Alle patiënten moeten
ten minste 40kg wegen.
4. Getekend en gedateerd toestemmingsformulier.
5. Vrouwen die zwanger kunnen worden moeten goede anticonceptie willen en
kunnen gebruiken.
Er gelden additionele inclusie criteria, zie protocol sectie 3.3.2.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Patiënten met SAPHO (Synovitis*acne*pustulosis*hyperostosis*osteitis)
syndroom.
2. Patiënten met primaire erythroderma psoriasis vulgaris.
3. Ernstige, progressieve of ongecontroleerde leverziekten
4. Behandeling met:
a. Verboden medicatie zoals beschreven in het protocol of andere medicatie
waarvan de onderzoeker denkt dat ze de veiligheid van de studie belemmeren.
b. Eerdere blootstelling aan spesolimab (BI 655130) of een andere IL36R remmer.
5. Verhoogd risico op infectie complicaties volgens de onderzoeker.
6. Relevante chronische of acute infecties tijdens de randomisatie. Een patiënt
mag opnieuw gescreend worden als hij/zij behandeld en genezen is van de acute
infectie.
7. Actieve of latente TB.
Er gelden additionele exclusie criteria, zie protocol sectie 3.3.3.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2018-003081-14-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT04399837 |
| CCMO | NL72068.056.19 |