Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van orale toediening van N-acetylcysteïne in vergelijking met placebo op skin picking gedrag in kinderen en jongvolwassenen met PWS.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Chromosoomafwijkingen, genwijzigingen en genvarianten
- Hypothalamus- en hypofyseaandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Verandering in het aantal en de grootte van de skin picking laesies.
Secundaire uitkomstmaten
Verandering in het repetitieve/obessieve gedrag, gemeten met:
• Repetitive Behaviour Scale (RBS)
• Skin Picking-Symptom Assessment Scale (SP-SAS)
• Clinical Global Impression Scale (CGI)
Verandering in de kwaliteit van leven, gemeten met:
• Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Verandering in de cortisol concentratie, gemeten in haar samples.
Verandering in de veiligsheidsparamaters (laboratoriumparameters en lichamelijk
onderzoek).
Achtergrond van het onderzoek
Naast de lichamelijke problemen, vertonen de meeste patiënten met het
Prader-Willi syndroom (PWS) ook gedragsproblemen. Kinderen en jongvolwassenen
met PWS kunnen onaangepaste gedrag en emotionele gedragsproblematiek vertonen,
waaronder driftbuien, ongepast sociaal gedrag en zelfbeschadigend gedrag. Skin
picking is de meest voorkomende vorm van zelfbeschadigend gedrag bij patiënten
met PWS en kan leiden tot ernstige wonden en infecties. Verschillende
onderzoeken hebben aangetoond dat N-acetylcysteïne een veelbelovende
behandeling is voor patiënten met aandoeningen in het obsessief-compulsieve
spectrum. N-acetylcysteïne herstelt de extracellulaire glutamaatconcentratie in
de nucleus accumbens en dit mechanisme speelt mogelijk een rol bij het
onderdrukken van dwangmatig gedrag. Een open-label pilotstudie toonde aan dat
patiënten die behandeld werden met N-acetylcysteïne een vermindering in het
skin picking gedrag vertoonden. Het doel van deze studie is om het effect van
N-acetylcysteïne versus placebo te onderzoeken bij kinderen en jongvolwassenen
met PWS die lijden aan skin picking.
Doel van het onderzoek
Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van orale
toediening van N-acetylcysteïne in vergelijking met placebo op skin picking
gedrag in kinderen en jongvolwassenen met PWS.
Onderzoeksopzet
Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, cross-over studie:
gedurende drie maanden dagelijks N-acetylcysteïne inname, gedurende drie
maanden placebo inname, met 3 maanden als wash-out periode tussen de
cross-over.
Onderzoeksproduct en/of interventie
N-acetylcysteïne of placeo dagelijks in cross-over design. Inname volgens schema: <30kg: 4 weeks: 600mg 8 weeks: 1200mg >30kg < 59.99 kg: 4 weeks 600mg 4 weeks 1200mg 4 weeks 1800mg >60kg: 4 weeks 600mg 4 weeks 1200mg 4 weeks 2400mg
Inschatting van belasting en risico
Belasting: Dagelijke orale inname van de tabletten gedurende een twee periodes
van 3 maanden. Maximaal 5 ziekenhuisbezoeken in 9 maanden. Tijdens alle
bezoeken worden de skin picking laesies gemeten en geteld en wordt lichamelijk
onderzoek gedaan. Bij vier ziekenhuis bezoeken wordt bloed afgenomen.
Risico's: Gebaseerde op de huidige literatuur, verwachten wij geen ernstige
bijwerkingen of adverse events tijdens de studie. De meest voorkomende
bijwerkingen (0.01-1%) zijn: overgevoeligheidsreacties zoals huidreacties met
roodheid en jeuk, hoofdpijn en milde gastro-intestinale bijwerkingen zoals
misselijkheid, krampen, diarree en flatulentie. De patiënten en ouders zijn
zeer gemotiveerd om deel te nemen aan deze studie, aangezien zij graag een
oplossing zouden zien voor het skin picking gedrag.
Publiek
Westzeedijk 106
Rotterdam 3016AH
NL
Wetenschappelijk
Westzeedijk 106
Rotterdam 3016AH
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Prader-Willi syndroom vastgesteld met genetisch onderzoek
- Leeftijd tussen de 6 - 25 jaar
- Skin picking gedrag voor tenminste één jaar, welke voldoet aan de DSM-5
criteria:
1. Recidiverend huidpulken met huidlaesies tot gevolg.
2. Herhaaldelijke pogingen om met het huidpulken te stoppen.
3. Het huidpulken veroorzaakt klinisch significante lijdensdruk of beperkingen
in het sociale of beroepsmatige functioneren of in het functioneren op andere
belangrijke terreinen.
4. Het huidpulken kan niet worden toegeschreven aan de fysiologische effecten
van een middel of aan een somatische aandoening (zoals scabiës).
5. Het huidpulken kan niet beter worden verklaard door de symptomen van een
andere psychische aandoening (zoals wanen of haptische hallucinaties bij een
psychotische stoornis, pogingen om de ervaren afwijkingen of onvolkomenheden
van het uiterlijk te verbeteren bij de morfodysfoe stroornis, stereotypieën bij
de stereotiepe-bewegingsstoornis of de intentie zichzelf schade toe te brengen
bij een niet-suïcidale zelfbeschadiging).
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Ernstige psychiatrische problemen, zoals een actieve psychose of
gedragsproblemen die studie deelname in de weg staan.
- Behandeling met N-acetylcysteine in de afgelopen 3 maanden
- Recente (afgelopen 3 maanden) drugsmisbruik of afhankelijkheid volgens de
DSM-5
- Initiatie van farmacotherapie, psychotherapie of gedragstherapie in de
afgelopen 3 maanden.
- Behandeling met medicatie voor onderzoek of depotneuroleptica in de afgelopen
3 maanden.
- Noodzakelijke behandeling met andere medicatie dan NAC met mogelijke
psychotrope effecten of ongunstige interacties met NAC.
- Astma (gezien de mogelijke verslechtering).
- Actieve maagzweer (gezien de mogelijke gastro-intestinale bijwerkingen en
braken).
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2019-000735-61-NL |
| CCMO | NL74197.078.20 |