Verandering in het respiratoire en intestinale microbiologische en biochemische milieu na de start van nieuwe generatie CFTR gerichte therapie in patiënten met taaislijmziekte

De longen van patiënten met CF worden gekenmerkt door (1) verstoorde
mucusklaring, (2) zuur milieu, (3) verhoogd aantal neutrofielen en (4)
verhoogde bacteriële belastingen. Nieuwe therapieën richten zich op de
CF-transmembraan conductance regulator (CFTR) en verhogen hun activiteit. Er is
aangetoond dat een nieuwe drievoudige CFTR-gerichte therapie een belangrijk
effect heeft op de longfunctie, mucociliaire klaring en vermindering van de
zout-zweet-test. Er is echter heel weinig bekend over de invloed van de
gerichte CFTR-therapieën op het respiratoire microbioom. Een van de grootste
uitdagingen bij CF is om de kolonisatie van de luchtwegen te beperken door goed
aangepaste microben zoals Pseudomonas en Achromobacter en een gezonde
luchtwegenflora te behouden.

We willen de veranderingen in de samenstelling en de functie van het
respiratoire en intestinale microbioom evalueren na de start van gerichte
CFTR-therapie. Ten tweede willen we de verandering relateren aan klinische
veranderingen (bijvoorbeeld longfunctie). Ten derde relateren we de
veranderingen van het respiratoire en intestinale microbioom. Ten vierde zullen
we de verschillen in het respiratoire microbioom / metaboloom vóór medicatie
tussen patiënten onderzoeken die klinisch reageren en niet op de behandeling
reageren. Tot slot zullen we een dried blood spot (DBS) methode klinisch
valideren.

Longitudinale observationele cohortstudie.

Alle beoordelingen worden zoveel mogelijk in combinatie met routinematige
bezoeken aan de polikliniek uitgevoerd. De belangrijkste toevoeging is de
bemonstering van uitgeademde lucht, faeces en dried blood spots, allemaal
niet-invasieve procedures. De patiënt heeft geen voordeel bij deelname aan het
onderzoek. We streven naar een verbeterde behandeling van bacteriële disbalans
in de luchtwegen van alle patiënten met CF en in dat opzicht kunnen de
resultaten van de studie de behandeling in de toekomst verbeteren voor de
patiënten die aan de studie deelnemen of voor patiënten met vergelijkbare
kenmerken.