Verbetert C1-esterase remmer de opbrengst van een transfusie met rode bloedcellen bij patiënten met autoimmuun hemolytische anemie (AIHA)?

Bij patiënten met autoimmuun hemolytische anemie (AIHA) worden de eigen rode
bloedcellen door een auto-immuun reactie afgebroken wat leidt tot en soms
levensbedreigende bloedarmoede. De ontsporing van het immuunsysteem leidt
uiteindelijk tot activatie het complement systeem. Het is aangetoond dat de
activatie van het complement systeem in AIHA leidt tot de snelle afbraak van de
rode bloedcellen. Een versnelde afbraak van de rode bloedcellen kan leiden tot
een acute te kort aan zuurstof met als gevolg schade van de organen,
bijvoorbeeld hart, lever en nieren.
Voor de behandeling van AIHA anemie zijn verschillende medicijnen, die ervoor
moeten zorgen dat het immuunsysteem weer op pijl komt om de reactie met de
eigen bloedcellen te stoppen. Helaas hebben deze medicijnen vaak een paar dagen
tot weken nodig totdat hun werking ook echt leidt tot een verbetering van de
bloedarmoede. Vaak hebben de patiënten al eerder last van een acuut
zuurstofgebrek (bijvoorbeeld erwardheid, hartklachten etc), omdat de rode
bloedcellen dusdanig weer zijn afgebroken dat er sprake is van een bedreigende
bloedarmoede. In deze situaties kan een transfusie van rode bloedcellen
levensreddend zijn. Helaas reageert bij patiënten met AIHA het complement
systeem vaak ook op de getransfundeerde rode bloedcellen. Deze worden dan even
snel afgebroken als hun eigen rode bloedcellen. Hierdoor verbetert de situatie
van de patiënt dan niet enkan in zeldzame gevallen ook tot verergering
leiden.
C1-esterase remmer (C1-inh) is een remmer van het complement systeem die bij
alle mensen in het bloedplasma voorkomt. C1-inh is beschikbaar als plasma
product en wordt bij verschillende ziekten die worden veroorzaakt door een
activatie van het complement systems toegepast. C1-inh is geregistreerd in
Nederland voor de behandeling van hereditair angio- oedeem (HAE). Patiënten met
HAE worden al meer dan 30 jaar met C1-inh behandeld. Er is gebleken dat bij
deze patiënten behandeling met C1-inh bij deze patiënten veilig is.
Gezien het feit dat C1-inh een efficiënte remmer is van het complement system
willen we nu onderzoeken of het toedienen van C1-inh bij patiënten met AIHA de
afbraak van getransfundeerde rode bloedcellen door het complement systeem kan
vertragen om op deze manier de opbrengst van een levensreddende transfusie bij
AHIA patiënten te verbeteren. Een verbetering van de opbrengst van de
transfusie leidt tot een verbetering van het zuurstoftransport naar de organen,
zoals hart, hersenen, lever en nieren.

Het doel is te onderzoekenof toediening van C1-inh bij patiënten met AIHA de
afbraak van getransfundeerde rode bloedcellen door het complement systeem kan
vertragen om op deze manier de opbrengst van een levensreddende transfusie bij
AHIA patiënten te verbeteren. Een verbetering van de opbrengst van de
transfusie leidt tot een verbetering van het zuurstoftransport naar de organen,
zoals hart, hersenen, lever en nieren.

Open label multicenter onderzoek waarbij wordt onderzocht of C1-esterase remmer
(C1-inh) de opbrengst van een transfusie met rode bloedcellen bij patiënten met
auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) verbetert.

Toedienen van C1-inh (Cinryze): 6000 Units voor transfusie en 3000U, 2000U and 1000U elke 12 uur.

-