Corticosteroiden of clobazam voor ESES syndroom: een Europees, multicentrum, gerandomiseerd, gecontroleerd klinisch onderzoek

Epileptische encefalopathie met Elektrische Status Epilepticus in Slaap (ESES)
is een zeldzaam epilepsiesyndroom bij kinderen met een door slaap geïnduceerde
toename van interictale epileptiforme activiteit en stoornissen van cognitie of
gedrag. De behandeling is gericht op verbetering van cognitie of het voorkomen
van verdere achteruitgang, maar het is niet bekend welke behandeling het meest
effectief is. De epileptische activiteit verdwijnt meestal spontaan in de
puberteit, maar de ontstane, vaak ernstige, cognitieve stoornissen blijven
bestaan bij een groot aantal patienten en met name als er niet vroegtijdig
adequate behandeling is gestart. Het wetenschappelijk bewijs voor de
behandeling van ESES syndroom is beperkt tot observationele studies. De
resultaten van conventionele antiepileptica zijn vaak teleurstellend, terwijl
benzodiazepines (waaronder clobazam) en corticosteroiden een beter effect op
epileptiforme activiteit en cognitie hebben. Het is op basis van de beschikbare
literatuur onduidelijk welke behandeling het meest effectief en veilig is.

Het vergelijken van de effecten op cognitie van behandeling met clobazam of
corticosteroiden bij kinderen met ESES syndroom.

Dit is een Europese gerandomiseerde gecontroleerde klinische studie met
geblindeerde beoordeling van uitkomsten bij 130 patienten met het ESES
syndroom. Patienten worden gerandomiseerd voor behandeling met clobazam of
corticosteroiden en krijgen deze behandeling gedurende 6 maanden. Clobazam
behandeling wordt gegeven in een dosering tot 0.5-1.2 mg/kg/dag indien dit
wordt getolereerd. Corticosteroiden zullen intraveneus worden gegeven
(methylprednisolon 20 mg/kg/dag gedurende 3 dagen, een keer per maand) of oraal
(prednisolon 2 mg/kg/dag gedurende een maand, gevolgd door een afbouwschema van
20 weken). Na 6 maanden worden de primaire uitkomst bepaald en na 6 en 18
maanden de secundaire uitkomstmaten.

Behandeling met clobazam of corticosteroiden, afhankelijk van de loting.

De behandelingen en onderzoeken die in het kader van deze studie worden gegeven
/ verricht maken ook deel uit van de standaard klinische patientenzorg, met
uitzondering van de bepaling van cytokines en auto-antistoffen in het bloed. De
afname van bloed voor bepaling van cytokineprofielen en auto-antistoffen zal
zoveel mogelijk gecombineerd worden met de routinematig geplande bloedafnamen.
Derhalve beoordelen wij de belasting van en de toename van het risico door
deelname aan deze studie als verwaarloosbaar. Het verkrijgen van bewijs door
deze studie kan van grote waarde zijn voor de behandeling van kinderen met het
ESES syndroom wereldwijd.