De primaire doelstellingen zijn: • Het beschrijven van patiëntkenmerken, behandelingspatronen en de ziektelast in een bepaalde periode bij individuen in de klinische praktijk met een diagnose, of vermoede diagnose, van astma en/of COPD. Gegevens…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Allergische aandoeningen
- Luchtwegaandoeningen NEG
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De primaire eindpunten zijn de volgende, gerapporteerd voor de
onderzoekspopulatie als geheel, per land, per ziekte (d.w.z. astma, COPD en
overlappende astma-COPD indien wenselijk) en per gespecificeerde subgroepen:
• Verdeling bij de baseline van ingeschreven patiënten met een diagnose van
astma en/of COPD volgens klinisch oordeel van de arts, per ernst van de ziekte
en/of controle, per type centrum, per kenmerken van de arts, enz.
• Samenvattende statistieken bij de baseline (bijv. demografie, psychologisch,
ziekte-informatie, productiviteit/HRQoL (Health-Related Quality of Life),
behandelingen, risicofactoren, gebruik van middelen in de gezondheidszorg,
biomarkers, enz.) van patiënten per ernst en/of controle van de ziekte, per
type centrum, per kenmerken van de arts, enz.
• Longitudinale (bij elke follow-up beoordeling) samenvattende statistieken,
zoals hierboven gesuggereerd, van patiënten per huidige ernst en/of controle
van de ziekte, per type centrum, per kenmerken van de arts, enz.
• Identificatie van fenotypische en endotypische groepen, op basis van
klinische parameters en biomarkers, die verband houden met verschillende
resultaten in een bepaalde periode voor symptoombelasting, klinische
ontwikkeling (waaronder afname in longfunctie) en gebruik van gezondheidszorg.
De kenmerken van deze groepen bij de baseline en bij elke follow-up beoordeling
worden beschreven.
• Voorspellers van fenotypische en endotypische groepen, waaronder
voorgeschiedenis van respiratoire symptomen in de kinderjaren, blootstelling
aan tabaksrook, behandeling, enz.
• Correlatie tussen biomarkers en fenotypen en endotypen bij de baseline en bij
elke follow-up beoordeling
Secundaire uitkomstmaten
De secundaire en verkennende eindpunten zijn de volgende, gerapporteerd voor de
onderzoekspopulatie als geheel, per land, per ziekte (d.w.z. astma, COPD en
overlappende astma-COPD indien wenselijk) en per gespecificeerde subgroepen:
• Overeenstemming per ernst en/of controle tussen diagnose volgens de
richtlijnen (met behulp van de gegevens beschikbaar bij de baseline) en volgens
de eerste diagnose door de arts bij de rekrutering
• Frequentie van wijziging van de behandeling (dosiswijziging, overschakelen,
stopzetting) en reden voor wijzigingen tussen elke follow-up beoordeling
• Correlatie tussen biomarkers, ernst en/of controle van de ziekte en
verschillende maatstaven van respons op behandeling.
• Factoren die verband houden met de behandeling bij de baseline en door de
patiënt gemelde tevredenheid met de behandeling en voorkeur bij de baseline en
bij elke follow-up beoordeling
• Niveau van symptoomcontrole bij de baseline en bij elke follow-up beoordeling
• Frequentie van exacerbaties volgens seizoensgebonden variaties en condities,
waaronder RTI, in het jaar voorafgaand aan inschrijving en tijdens het
onderzoek
• Samenvattende scores van PRO*s in het algemeen en per specifieke subgroepen
(bijv. behandelingspatronen, fenotype/endotype, enz.) indien wenselijk, bij de
baseline en bij elke follow-up beoordeling
• Direct en indirect gebruik van hulpmiddelen in de gezondheidszorg per
middelencategorie in het algemeen en die verband houden met ademhalingsziekte
bij de baseline en bij elke follow-up beoordeling
• Aanwezigheid van bekende risicofactoren voor het ontwikkelen van
luchtwegaandoeningen
• Niveaus van biomarkerparameters, longfunctie, en risicofactoren bij elke
follow-up beoordeling en variabiliteit in deze maatstaven.
• Verband tussen ziektebeheersing, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
(HRQoL), exacerbaties en gebruik van middelen in de gezondheidszorg
gestratificeerd volgens ernst van de ziekte
• Redenen voor het zich niet houden aan de behandeling
Achtergrond van het onderzoek
De twee belangrijke obstructieve longziekten, astma en chronische obstructieve
longziekte (COPD), zijn veelzijdige ziekten die geassocieerd zijn met
aanzienlijke beperking en een risico op achteruitgang van de gezondheid, en
beide hebben momenteel een therapeutische respons die zeer variabel is.
Astma en COPD werden van oudsher gezien als aparte klinische entiteiten.
Onlangs werd de aandacht echter ook gericht op patiënten met overlappende
kenmerken van zowel astma als COPD. Het concept van overlap tussen astma en
COPD richt de aandacht op de noodzaak van het verder gaan dan de informatie die
momenteel beschikbaar is over populaties met een diagnose door de arts van
astma en COPD. Het doel moet het identificeren zijn van fenotypen en endotypen
(mechanismen) om te helpen gerichte behandelingen te ontwikkelen voor
patiënten over het hele scala aan obstructieve longziekten en om een nieuwe
taxonomie te ontwikkelen van obstructieve longziekte. In een poging om astma en
COPD beter te karakteriseren en te behandelen, is veel onderzoek uitgevoerd in
de afgelopen 10 jaren om verschillende fenotypen te definiëren. Er zijn een
groot aantal parameters geïdentificeerd voor dergelijke definities waaronder:
klinische en functionele kenmerken, frequentie van exacerbaties,
aanvangsleeftijd, aanwezigheid van allergie, geografische ligging en
verschillende biomarkers. Veel van deze studies zijn echter uitgevoerd bij
patiënten die geïdentificeerd zijn door conventionele diagnostische labels, of
die voldoen aan stringente inschrijvingscriteria voor klinisch onderzoek; deze
laatste patiënten kunnen slechts 4-5% van de patiënten met astma of COPD
vertegenwoordigen, en degenen met overlap van astma-COPD worden vrijwel zeker
uitgesloten. Bovendien kan één fenotype betrekking hebben op verschillende
endotypes en vice versa zodat verschillende pathogene profielen duidelijker
moeten worden geïdentificeerd om gepersonaliseerde behandelingsstrategieën te
ontwikkelen voor ziekte/mechanisme-specifieke kenmerken waarvan kan worden
verwacht dat ze de resultaten bij patiënten verbeteren.*
Er is een behoefte aan nieuwe brede en consistente, prospectieve observationele
gegevens over patiënten met obstructieve longziekte, ondanks de beschikbaarheid
van vele huidige gegevensbronnen, evenals vele standalone respiratoire
onderzoeken en cohorten. Dit is omdat erg weinig gegevensbronnen gaan over
diverse ziektelabels, landen of regio*s en in het algemeen geen gedetailleerde
informatie over de kenmerken van de patiënt verzamelen, zoals door de patiënt
gemelde resultaten (PRO), functionele metingen en gebruik van middelen in de
gezondheidszorg. Bovendien is er zeer beperkte beschikbaarheid van nieuwe
biomarkergegevens (vooral gekoppeld aan andere gegevenstypen), die belangrijk
zijn voor het begrijpen van nieuwe fenotypen en endotypen, ziektemechanisme en
ziekteprogressie, en om wetenschappelijke ontdekking in obstructieve longziekte
te drijven.
Om deze beperkingen te overkomen, zal het NOVELTY-onderzoek patiënten met een
diagnose of vermoede diagnose van astma en/of COPD rekruteren, en momenteel
ontbrekende gegevens verzamelen voor een multinationale gegevensverzameling om
regionale/lokale lacunes op te vullen en de vergelijkbaarheid tussen regio*s te
verbeteren.
De diversiteit van benaderingen om gegevens te verzamelen zal het mogelijk
maken om rijke klinische gegevens over ingeschreven patiënten te vangen. Door
het gebruik van geavanceerde statistische analysemiddelen kunnen fenotypen en
endotypen die verband houden met toekomstige symptoombelasting, klinische
progressie en/of gebruik van gezondheidszorg worden gekarakteriseerd.
Bovendien wordt verwacht dat het gegevensplatform dat door het onderzoek wordt
gecreëerd een nuttig hulpmiddel zal blijven zelfs wanneer aan de doelstellingen
van het kernonderzoek is voldaan, en nieuwe inzichten genereert voor de bredere
gemeenschap van patiënten, artsen, betalers, regelgevers en voor de
wetenschappelijke gemeenschap.
Doel van het onderzoek
De primaire doelstellingen zijn:
• Het beschrijven van patiëntkenmerken, behandelingspatronen en de ziektelast
in een bepaalde periode bij individuen in de klinische praktijk met een
diagnose, of vermoede diagnose, van astma en/of COPD. Gegevens worden
beschreven voor de bevolking in het algemeen en per vooraf gespecificeerde
subgroepen, waaronder per land, demografie, blootstelling,
symptoomgeschiedenis, behandelingsgeschiedenis, gelijktijdige klinische
kenmerken, behandelingssituatie, socio-economische situatie en toegang tot
gezondheidszorg
• Om fenotypen en endotypen te identificeren op basis van biomarkers en/of
klinische parameters, die geassocieerd zijn met verschillende resultaten voor
symptoombelasting, klinische ontwikkeling en gebruik van middelen in de
gezondheidszorg, bij individuen met een diagnose, of vermoede diagnose, van
astma en/of COPD
De secundaire doelstellingen zijn:
• Om bij patiënten met een diagnose of vermoede diagnose van astma en/of COPD,
hun huidige diagnostische labels en door de arts beoordeelde ernst van de
ziekte te vergelijken met bestaande internationale criteria en fenotypische
groeperingen
• Om patiëntkenmerken, symptoombelasting, kwaliteit van leven, mate van
exacerbatie en klinische progressie in een bepaalde periode te beschrijven per
fenotype/endotype bij: (a) patiënten met recent ontstane chronische
ademhalingsziekte, (b) patiënten die volgens de beoordeling van de arts of door
gespecificeerde criteria worden beschouwd lichte ziekte te hebben bij de
inschrijving en (c) patiënten die volgens de beoordeling van de arts of door
gespecificeerde criteria worden beschouwd ernstige ziekte te hebben bij de
inschrijving
• Om het verband te beschrijven tussen gespecificeerde biomarkers, bij de
inschrijving en in een bepaalde periode, en het beoordelen van hun stabiliteit
in een bepaalde periode, factoren die hun variabiliteit beïnvloeden, en hun
verband met klinische kenmerken, bij patiënten met aandoeningen van de
luchtwegen
Verkennende doelstellingen zijn:
• Het beschrijven van gebruik van middelen in de gezondheidszorg in het
algemeen en in verband met ademhalingsziekten
• Het beschrijven van PRO*s, bijv. beoordeling van symptomen, ziektebeheersing,
gevolgen voor dagelijkse activiteit en kwaliteit van leven
• Het beoordelen van het optreden van exacerbaties en andere aandoeningen,
waaronder infecties van bovenste en onderste luchtwegen (Respiratory Tract
Infections, RTI*s), waaronder seizoensgebonden variaties, en hun relatie met
klinische resultaten
• Het beoordelen van de toereikendheid van EMR in sommige landen voor het
verkrijgen van gegevens over kenmerken, klinische voortgang en behandeling van
patiënten met obstructieve luchtwegaandoeningen
Verkennende doelstellingen voor de nasale biospecimen-substudie (in Nederland
en Zweden) zijn:
• Het onderzoeken van biomarkers voor nasale mucosale vloeistoffen in nasale
mucosale vloeistofmonsters die zullen worden verzameld na een Fractional
Exhaled Nitric Oxide (FeNO) -meting
• Transcriptomische en epigenetische analyses uitvoeren op respectievelijk RNA-
en DNA-monsters, genomen door neusepitheelborstels, die worden verzameld na een
FeNO-meting en worden geanalyseerd in combinatie met systemische en nasale
biomarkeranalyses
Onderzoeksopzet
Dit onderzoek is een observationeel, prospectief, longitudinaal cohortonderzoek
in meerdere landen en in meerdere centra dat patiënten zal opnemen met een
diagnose, of vermoede diagnose, door de arts van astma en/of COPD. Patiënten
ondergaan klinische beoordelingen en ontvangen standaard medische verzorging
zoals bepaald door de behandelende arts. Alle patiënten die in het
NOVELTY-onderzoek zijn ingeschreven, worden gedurende in totaal drie jaar elk
jaar opgevolgd door hun behandelende arts. Bovendien wordt van patiënten
verwacht dat ze elk kwartaal op afstand worden opgevolgd.
Een nasaal biospecimen-deelonderzoek zal worden uitgevoerd in Nederland en
Zweden. Deze substudie zal bestaan uit het onderzoeken van biomarkers in nasale
mucosale vloeistofmonsters verzameld door nasale absorptie; en
transcriptomische en epigenetische analyses van respectievelijk RNA- en
DNA-monsters, genomen door nasale epitheliale poetsbeurten. Deze analyses
zullen worden geïnterpreteerd in de context van een FeNO-meting en
bloed-biomarkers die tijdens hetzelfde bezoek worden genomen, evenals in de
context van andere beschikbare studiegegevens.
Inschatting van belasting en risico
Proefpersonen kunnen er voor kiezen om bloed en of urine af te staan voor
onderzoek. Ook zullen de proefpersonen vragenlijsten moeten invullen. Verder
zullen er geen handelingen bij de proefpersonen worden uitgevoerd.
Publiek
Astraallén Karlebyhus
Södertälje 151 85
SE
Wetenschappelijk
Astraallén Karlebyhus
Södertälje 151 85
SE
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
· Diagnose, of vermoede diagnose**, van astma en/of COPD, volgens het oordeel
van de arts
· Leeftijd >=12 jaar (NB: in de meeste landen is het alleen mogelijk om
patiënten >=18 jaar op te nemen)
· Bereid en in staat om schriftelijke, geïnformeerde toestemming te
ondertekenen (of een verantwoordelijke, wettelijke vertegenwoordiger hebben die
namens de patiënt handelt)
· Inschrijving bij een actieve klinische praktijk
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
· Patiënten die deelnemen aan een respiratoir interventioneel onderzoek
gedurende de 12 maanden vóór de inschrijving of bij de inschrijving
· Patiënten die, naar het oordeel van de arts, de 3 jaar
follow-up waarschijnlijk niet afmaken, bijv. vanwege laaggeletterdheid,
middelenmisbruik, levensbedreigende comorbiditeit
· Patiënten bij wie de primaire respiratoire diagnose (d.w.z. de aandoening die
de meeste van de respiratoire symptomen veroorzaakt) geen astma of COPD is (een
co-diagnose van een andere ademhalingsziekte zoals bronchiëctasie of
interstitiële longaandoening samen met astma of COPD zullen echter worden
geaccepteerd)
Verder worden de volgende beschouwd als criteria voor uitsluiting van het
verkennende genetische onderzoek (doneren van bloed voor DNA- en RNA-analyse)
· Eerdere allogene beenmergtransplantatie
· Transfusie met volbloed zonder leukocytenverwijdering binnen 120 dagen voor
de datum van het afnemen van een genetisch monster
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL61776.042.17 |