Het primaire doel is om de associatie tussen factor VIII en IX plasma levels en bloedingsfenotype te analyseren.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Stollingsstoornissen en bloedingsdiathesen (excl. trombocytopenische)
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Deel 1 Cohort studie
De volgende data zal worden verzameld: demografische gegevens, lichamelijke
activiteiten, status bewegingsapparaat, gemeten FVIII/IX waarden, beloop en
duur van alle bloedingsepisodes, behandelingen en respons. Centrale assays voor
FVIII en FIX waarden zullen worden uitgevoerd.
Secundaire uitkomstmaten
Deel 2: Substudie
Een subset van 50 patiënten van tenminste 24 jaar (50 hemofilie A) zal
gedetailleerd worden onderzocht door data verzameling en analyse van:
- gewrichtsstatus en functie mbv lichamelijk onderzoek
- 3 Tesla MRI
- biomarkers voor gewrichtsschade
Achtergrond van het onderzoek
Milde en matig-ernstige hemofilie A en B zijn X-chromosomale bloederziektes die
veroorzaakt worden door een tekort aan stollingsfactor VIII (FVIII, hemofilie
A) of IX (FXI, hemofilie B). Patiënten hebben een verhoogde bloedingsneiging.
De belangrijkste determinant voor de grootte van deze bloedingsneiging is de
hoogte van de plasma concentratie FVIII of FIX (FVIII:C, FIX:C). De relatie
tussen deze waarden en de bloedingsneiging is in hemofilie A verschillend
beschreven en is tot op heden nog niet onderzocht in hemofilie B. Daarom is het
doel van deze studie om de associatie tussen FVIII:C en FIX:C en
bloedingsfenotype te onderzoeken. Deze kennis zal ons meer inzicht geven in het
ontstaan en de uiting van verschillende bloedingsneigingen in hemofilie.
Doel van het onderzoek
Het primaire doel is om de associatie tussen factor VIII en IX plasma levels en
bloedingsfenotype te analyseren.
Onderzoeksopzet
Observationele cohort studie.
Inschatting van belasting en risico
Cohort studie:
Deelnemers aan de cohort studie ondervinden een kleine extra belasting. De
eenmalige bloedafname zal gekoppeld zijn aan routine bloedonderzoek. Hierdoor
is de extra belasting evenals het risico voor de proefpersoon minimaal. De
vragenlijst die patiënten in zullen vullen zal online beschikbaar gemaakt
worden zodat men deze thuis in kan vullen. Het invullen zal maximaal 30 minuten
duren.
Substudie:
Deelnemers aan de substudie ondervinden een extra belasting. Zij zullen
gevraagd worden om naar het ziekenhuis te komen waar zij 2 uur zullen
doorbrengen voor een bloedafname, lichamelijk onderzoek en voor een MRI. Ook
voor hen zal de vragenlijst die ze gevraagd wordt om in te vullen online
beschikbaar gemaakt worden zodat deze thuis ingevuld kan vullen. Het invullen
zal maximaal 30 minuten duren.
Publiek
Flemingweg 18
Alphen aan de Rijn 2408 AV
NL
Wetenschappelijk
Flemingweg 18
Alphen aan de Rijn 2408 AV
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Matig-ernstige of milde hemofilie A (FVIII:C 0.02*0.35 IU/mL) of hemofilie B
(FIX:0.02*0.35 IU/ml)
- 12-55 jaar
Extra voor substudie:
- Tenminste 24 jaar of ouder
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Andere stollingsziekte
- Deelname aan ander onderzoek waarbij een product wordt gebruikt dat nog
onderzocht wordt
- Co-morbiditeiten die het bewegingsapparaat aantasten
- Een klinisch relevante remmer op dit moment of in het verleden
- Hemofilie B Leyden
- Gebruik van anticoagulantia
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL61564.018.17 |