Primair doel: Het onderzoeken van de werkzaamheid van alirocumab versus placebo op LDL-C waarde na een behandeling van 24 weken in kinderen met heterozygote familiaire hypercholesterolemie in de leeftijd van 8 t/m 17 jaar op een optimale…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Overige aandoening
Synoniemen aandoening
Aandoening
Familiaire hypercholesterolemie
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Procentueel verschil in berekend LDL-C van baseline t/m week 24.
Secundaire uitkomstmaten
- Procentueel verschil in LDL-C
- Procentueel verschil in Apo B
- Procentueel verschil in non-HDL-C
- Procentueel verschil in Total-C
- Percentage van deelnemers die een berekende LCL-C waarde van < 3.37 mmol/L
hebben bereikt
- Percentage van deelnemers die een berekende LCL-C waarde van < 2.84 mmol/L
hebben bereikt
- Procentueel verschil in Lipoprotein (a)
- Procentueel verschil in HDL-C
- Procentueel verschil in triglyceriden (TG)
- Aantal deelnemers met adverse events
- Cognitie (Cogstate test)
Achtergrond van het onderzoek
Familiaire hypercholesterolemie (FH) is een overerfbare lipidenaandoening,
gekarakteriseerd door ernstig verhoogde LDL-C waarden dat leidt tot premature
atherosclerose en cardiovasculaire aandoeningen. Van FH is bekend dat het
belangrijke cardiovasculaire consequenties heeft, welke al op kinderleeftijd
beginnen. Om effectief te zijn in de preventie van hart-en-vaatziekten, zal de
preventie heel vroeg moeten starten ruim voordat de symptomen er zijn.
Alirocumab is een antilichaam dat aangrijpt op een specifiek eiwit (PCSK9)
welke leidt tot een vermindering van het aantal receptoren op de levercel dat
LDL cholesterol verwijdert uit het bloed. Doordat het PCSK9 wordt geblokkeerd
zullen er meer receptoren beschikbaar zijn om het LDL cholesterol uit het bloed
te kunnen halen, wat leidt tot lagere LDL cholesterol waarden.
Dit onderzoek is opgezet om de effectiviteit en veiligheid van alirocumab te
onderzoeken in kinderen met heterozygote familiaire hypercholesterolemie.
Doel van het onderzoek
Primair doel: Het onderzoeken van de werkzaamheid van alirocumab versus placebo
op LDL-C waarde na een behandeling van 24 weken in kinderen met heterozygote
familiaire hypercholesterolemie in de leeftijd van 8 t/m 17 jaar op een
optimale lipidenverlagende behandeling.
Secundaire doelen:
- Onderzoeken van de effecten van alirocumab versus placebo op LDL-C.
- Onderzoeken van de effecten van alirocumab versus placebo op andere
lipidenparameters.
- Onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van alirocumab versus
placebo
- Onderzoeken van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van
alirocumab na het open-label verlengingsonderzoek
- Onderzoeken van antilichamen tegen alirocumab
Onderzoeksopzet
Fase 3, geblindeerd, placebogecontroleerd onderzoek gevolgd door een open-label
verlengingsonderzoek.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Alirocumab 40, 75 of 150 mg/ml or placebo SC Q2W Alirocumab 75, 150 of 300 mg/ml or placebo SC Q4W
Inschatting van belasting en risico
Risico's gerelateerd aan bloedafname, onderzoeksprocedures en eventuele
bijwerkingen van het onderzoeksmiddel.
Publiek
Paasheuvelweg 25
Amsterdam 1105 BP
NL
Wetenschappelijk
Paasheuvelweg 25
Amsterdam 1105 BP
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Kinderen (jongens en meisjes) in de leeftijd van 8 tot 17 jaar ten tijde van
het tekenen van het informed consent
- Patiënten met een diagnose van heterozygote familiaire hypercholesterolemie
door genotypering of klinische criteria.
- Patiënten behandeld met een optimale dosis statines met of zonder ander(e)
lipideverlagend(e) middel(en) (of niet statine lipidenverlagend(e) middel(en)
als de patiënt statine intolerant is), bij een stabiele dosis van minimaal 4
weken voorafgaand aan de screening visite.
- Patiënten met een berekende LDL-C groter of gelijk aan 3.37 mmol/L bij de
screening visite, behalve patiënten die hebben deelgenomen in de DFI14223
studie.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Gewicht < 25 kg
- Patiënten in de leeftijd van 8 of 9 jaar niet in Tanner stadium 1 zijn en
patiënten van 10 tot 17 jaar niet in Tanner stadium 2.
- Secundaire hyperlipidemie in de voorgeschiedenis
- Homozygote familiaire hypercholesterolemie in de voorgeschiedenis
- Patiënten die een lipiden aferese behandeling hebben ondergaan binnen 2
maanden voorafgaand aan de screeningsperiode, of die deze behandeling gaan
krijgen gedurende de studie
- Diabetes type 1 of 2 in de voorgeschiedenis.
- Schildklieraandoeningen in de voorgeschiedenis
- Hypertensie in de voorgeschiedenis
- Nuchtere triglyceriden groter dan 3.95 mmol/L bij de screeningsvisite.
- Ernstige nierfunctiestoornissen (bv, eGFR <30 mL/min/1.73 m2 bij
screeningsvisite)
- ALT of AST >2 ULN
- CPK >3 x ULN
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| Ander register | 2017-001903-60 |
| EudraCT | EUCTR2017-001903-60-NL |
| CCMO | NL65553.018.18 |