Het beschrijven van de kenmerken van patienten waarbij PCSK9 antilichaam therapie faalt vanwege te lage werkzaamheid of vanwege bijwerkingen.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Lipidenmetabolismestoornissen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De belangrijkste onderzoeksparameters zijn verschillen in klinische kenmerken.
Bijvoorbeeld verschillen in karakteristieken en laboratorium uitslagen tussen
patiënten en controles, mutaties in het PCSK9-gen die mogelijk interfereren met
PCSK9-remmertherapie, varianten in ander lipidemetabolisme of PCSK9-verwante
genen, genexpressie, (semi) kwantificatie van eiwitten (PCSK9-eiwit, andere
eiwitten die betrokken zijn bij lipidenmetabolisme, proteomica), (semi-)
kwantificatie van metabolieten (bijv. Lipiden / vetzuren).
Secundaire uitkomstmaten
nvt
Achtergrond van het onderzoek
Hoge plasmaspiegels van low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) resulteren
in verhoogd cardiovasculair risico. Er is aangetoond dat monoklonale
antilichamen tegen proproteïne convertase subtilisine / kexine type 9 (PCSK9)
resulteren in LDL-C-verlaging en risicoreductie van hart- en vaatziekten. Deze
relatief nieuwe klasse van geneesmiddelen is nog nie uitgebreid bestudeerd in
de dagelijkse kliniek en er is anekdotisch bewijs dat een klein deel van de
patiënten niet reageert op deze medicatie of last heeft van bijwerkingen.
Doel van het onderzoek
Het beschrijven van de kenmerken van patienten waarbij PCSK9 antilichaam
therapie faalt vanwege te lage werkzaamheid of vanwege bijwerkingen.
Onderzoeksopzet
Multi-Center case control study, waarin op twee momenten bloed wordt afgenomen
voor (DNA) diagnostiek. een sample wordt afgenomen als de patient geen PCSK9
remmer gebruikt, en een sample wordt afgenomen wanneer de patient wel een PCSK9
remmer gebruikt.
Inschatting van belasting en risico
Bloed wordt bij de deelnemers verzameld door middel van veneuze bloedafname (86
ml totaal). Patiënten bij wie de therapie faalt, hebben een uitwasperiode van 6
weken na stoppen van de behandeling met PCSK9-remmers. Daarna wordt de PCSK9
antilichaam therapie opnieuw opgestart in het kader van een re-challenge. Deze
uitwasperiode en re-challenge behoort tot de gebruikelijke zorg en het stoppen
en opnieuw starten van medicatie maakt derhalve geen deel uit van dit
onderzoek. Enkel de bloedafnames zijn onderdeel van het onderzoek. De periode
zonder PCSK9-remmertherapie wordt niet als een klinisch risico beschouwd,
aangezien deze patiënten voorafgaand aan de registratie niet reageerden op de
PCSK9-antilichaamtherapie.
Publiek
Meibergdreef 9
Amsterdam 1105AZ
NL
Wetenschappelijk
Meibergdreef 9
Amsterdam 1105AZ
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Patienten
- Op therapie of gestopt met therapie met alirocumab of evolocumab
- Falen van therapie met PCSK9 remmers door stoppen van de medicatie vanwege
bijwerkingen
OF
- Falen van therapie met PCSK9 remmers door minder dan 30 procent verlaging van
LDL-C, zoals vastgesteld door de verwijzende specialist.
- Leeftijd 18 jaar of ouder. , Controle proefpersonen
- Gebruikt alirocumab of evolocumab
- Geen bijwerkingen die leiden tot het stoppen van PCSK9 remmers.
- LDL-C reductie van meer dan 30 procent.
- 18 jaar of ouder
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Geen
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL66234.018.18 |