In dit onderzoek willen wij uitzoeken hoe veilig een behandeling met osilodrostat op de lange termijn is, daarnaast wordt eveneens onderzocht welke proportie patiënten baat heeft bij het gebruik van osilodrostat. Verder willen wij deelnemers aan…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Hypothalamus- en hypofyseaandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Evaluatie van de lange termijn safety data, gebaseerd op de frequentie en Ernst
van bijwerkingen (Ae's en SAEs).
Secundaire uitkomstmaten
Evaluatie van het klinische baat dat de patiënten hebben bij de behandeling,
zoals beoordeeld door de hoofdonderzoeker.
Frequentie, ernst en samenvatting van de relevantie safety beoordelingen zoals
laboratorium onderzoek, vitale gegevens, ECG en MRI.
Achtergrond van het onderzoek
Osilodrostat is ook bekend onder de codenaam LCI699. Osilodrostat is door de
Nederlandse overheid nog niet toegelaten (*geregistreerd*) als geneesmiddel.
Artsen mogen de middelen dus nog niet voorschrijven aan patiënten met het
syndroom van Cushing of andere ziekten. Voor registratie is onderzoek bij
patiënten nodig.
Ruim 30 proefpersonen met de ziekte van Cushing zijn 10 tot 22 weken behandeld
met Osilodrostat (LCI699). Bij alle proefpersonen daalde de hoeveelheid
cortisol in het bloed. Ook lopen er nog 2 grote onderzoeken met in totaal ruim
200 proefpersonen.
Doel van het onderzoek
In dit onderzoek willen wij uitzoeken hoe veilig een behandeling met
osilodrostat op de lange termijn is, daarnaast wordt eveneens onderzocht welke
proportie patiënten baat heeft bij het gebruik van osilodrostat. Verder willen
wij deelnemers aan eerdere onderzoeken is staat stellen om de behandeling met
osilodrostat voort te zetten, zolang zij baat hebben bij het gebruik van deze
medicatie.
Onderzoeksopzet
This is a multi-center, open label phase IIb study. Er zal geen
screeningsperiode zijn in deze studie, patiënten worden gerecruiteerd vanuit
een voorafgaande Novartis gesponsorde hoofdstudie waarin zij reeds Osilodrostat
gebruiken. Het eerste bezoek voor deze studie zal samenvallen met het laatste
bezoek van de voorgaande studie. Elke 12 weken zal de patient terugkeren naar
het onderzoekcentrum voor follow-up van safety (met o.a. bloedafname,
lichamelijk onderzoek, ECG en MRI) en om te beoordelen of de patient nog baat
heeft bij het voortzetten van de behandeling.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Gebruik van osilodrostat en de daarbijbehorende controles voor klachten, bloedonderzoeken, lichamelijk onderzoek, ECG's en MRI's.
Inschatting van belasting en risico
De belangrijkste risico's bestaan uit de bijwerkingen die een patient kan
krijgen van osilodrostat. De voornaamste belasting bestaat uit de bezoeken
(minstens één per kwartaal) en de daarbij behorende studiehandelingen
(venapunctie, ECG, MRI).
Publiek
Lindenstrasse 8
NA NA
CH
Wetenschappelijk
Lindenstrasse 8
NA NA
CH
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1 Patiënt neemt op dit moment deel aan een weredwijde door Novartis gesponsorde
studie en ontvangt hierin osilodrostat voor enig type van Cushing Syndroom, de
patient heeft aan de eisen van de hoofdstudie voldaan.
2 De patient heeft op dit moment baat bij de behandeling met osilodrostat,
zoals beoordeeld door de hoofdonderzoeker.
3 De patient heeft compliance getoont, zoals beoordeeld door de
hoofdonderzoeker, met de vereisten van het studie protocol.
4 De patient is bereid om zich te houden aan de voorgeschreven visits en het
behandel plan.
5 De patient heeft de patiënten brief getekend voordat er handelingen in het
kader van de roll-over studie worden uitgevoerd.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1 De patient is permantent gestopt met het gebruik van osilodrostat studie
behandeling in een door Novartis gesponsorde hoofd-studie.
2 Patiënten die osilodrostat ontvangen in combinatie met een nog niet
goedgekeurd of experimentele behandeling for elk type van endogen Cushing
Syndroom.
3 Zwangere of moeders die borstvoeding geven, waarbij zwangerschap wordt
gedefineerd als de toestand van een vrouw na conceptie tot beindiging van de
zwangerschap, bevestigd door een positieve hCG lab test.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR201700284034-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT03606408 |
| CCMO | NL69125.078.19 |