Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509843-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van deze studie is de lange-termijn veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van iptacopan bij patiënten met PNH te…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Hemolyses en aanverwante aandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De primaire klinische vraag van belang is het evalueren van de veiligheid en
verdraagbaarheid op lange termijn van iptacopan monotherapie bij deelnemers met
PNH die eerdere klinische studies van fase II en III met iptacopan hebben
voltooid zonder de dosering te hebben verlaagd.
Secundaire uitkomstmaten
De secundaire klinische vragen van belang zijn:
Het evalueren van het klinische voordeel van iptacopan bij het behouden van
aanhoudende hemoglobinespiegels >= 12 g/dL, in afwezigheid van rode
bloedceltransfusie
Evaluatie van het klinische voordeel van iptacopan bij het handhaven van
transfusievermijding (TA), gedefinieerd als het percentage deelnemers dat vrij
blijft van transfusies
Het klinische voordeel van iptacopan evalueren door de percentages
doorbraakhematolyse (BTH) en ernstige ongewenste vasculaire voorvallen (MAVE)
te bepalen.
Achtergrond van het onderzoek
Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) is een zeldzame verworven
hemolytische aandoening die wordt gekenmerkt door complement-gemedieerde
intravasculaire hemolyse, beenmergfalen (BMF) en ernstige trombofilie.De
klinische presentatie wordt veroorzaakt door ongecontroleerde
complementactivering op CD55- en CD59-deficiënte RBC van het PNH-type.
Trombo-embolie is de
voornaamste oorzaak van morbiditeit en mortaliteit bij patiënten met PNH en kan
op elke plaats optreden.
Het belangrijkste doel is om te bepalen of LNP023 doeltreffend
en veilig is voor de behandeling van PNH.
LNP023 is nog niet door de Nederlandse overheid goedgekeurd ("geregistreerd")
als geneesmiddel. Het is artsen niet toegestaan
LNP023 voor te schrijven. De klinische presentatie wordt veroorzaakt door
ongecontroleerde complementactivering op CD55- en CD59-deficiënte RBC van het
PNH-type. Trombo-embolie is de
voornaamste oorzaak van morbiditeit en mortaliteit bij patiënten met PNH en kan
op elke plaats optreden.
Het belangrijkste doel is om te bepalen of LNP023 doeltreffend
en veilig is voor de behandeling van PNH.
LNP023 is nog niet door de Nederlandse overheid goedgekeurd ("geregistreerd")
als geneesmiddel. Het is artsen niet toegestaan
LNP023 voorschrijven. Patiëntenstudies zijn vereist voor registratie.
Om te zorgen voor een continue behandeling van PNH-patiënten na voltooiing van
de fase 2- en fase 3-studies met iptacopan en om gegevens over de veiligheid,
verdraagbaarheid en werkzaamheid op lange termijn te verzamelen, zal patiënten
de mogelijkheid worden geboden om deel te nemen aan deze open-label roll-over
extensiestudie en een open-label behandeling van 200 mg iptacopan b.i.d. te
ontvangen.
Samenvattend kan worden gesteld dat deze studie deelnemers aan de PNH fase 2-
en fase 3-studies toegang tot iptacopan zal blijven bieden tot 3 jaar nadat de
laatste patiënt het eerste bezoek heeft gebracht (LPFV) aan de
roll-over-extensiestudie, of totdat iptacopan in het betreffende land
commercieel verkrijgbaar wordt, afhankelijk van wat het kortste duurt. Het is
vermeldenswaard dat deze roll-over-uitbreidingsstudie parallel zal lopen met de
fase 2-studies (LNP023X2201 en LNP023X2204) en fase 3-studies (LNP023C12301 en
LNP023C12302).
Doel van het onderzoek
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509843-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.
Het doel van deze studie is de lange-termijn veiligheid, verdraagbaarheid en
werkzaamheid van iptacopan bij patiënten met PNH te evalueren en toegang te
verlenen aan patiënten die de extensieperiode van de behandeling (zonder
tapering down) van de fase 2 studies of elke fase 3-studie hebben voltooid en
baat hebben gehad bij de behandeling met iptacopan.
Onderzoeksopzet
Deze studie is een open-label, single arm, multicenter, roll-over
uitbreidingsstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van
iptacopan op lange termijn te karakteriseren en om toegang tot iptacopan te
verlenen aan patiënten met PNH die door Novartis gesponsorde fase 2 studies of
elke fase 3-studie met iptacopan hebben voltooid zonder de dosering te hebben
verlaagd.
Onderzoeksproduct en/of interventie
iptacopan (LNP023)
Inschatting van belasting en risico
Vaccinaties: Aantal vaccinaties is afhankelijk van de titer van de vacinaties
uit de APPLY studie.
Lichamelijk onderzoek: 3x eerste jaar, 2x per jaar in volgende jaren, 1x bij
einde studie
Bloeddruk + pols: 5x eerste jaar, 2x per jaar in volgende jaren, 1x bij einde
studie
Lichaamslengte: 1x
Lichaamsgewicht: 5x eerste jaar, 2x per jaar in volgende jaren, 1x bij einde
studie
Lichaamstemperatuur: 5x eerste jaar, 2x per jaar in volgende jaren, 1x bij
einde studie
Zwangerschap: 5x eerste jaar, 2x per jaar in volgende jaren, 1x bij einde studie
Bloedafname: 4x eerste jaar, 2x per jaar in volgende jaren, 1x bij einde studie
Urineonderzoek: 4x eerste jaar, 2x per jaar in volgende jaren, 1x bij einde
studie
Bloedtransfusie: indien nodig
ECG: 2x per jaar, 1x bij einde studie
Vragenlijsten (FACIT + PGIS): 4x in eerste jaar, 2x per jaar in volgende jaren,
1x bij einde studie
Vragenlijsten (EORTC + EQ-D5-5L): 2x in eerste jaar, 1x per volgend jaar, 1x
bij einde studie.
Publiek
Haaksbergweg 16
Amsterdam 1101 BX
NL
Wetenschappelijk
Haaksbergweg 16
Amsterdam 1101 BX
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Mannelijke en vrouwelijke deelnemers >= 18 jaar met een diagnose van PNH die
de behandelingsuitbreidingsperiode fase 2 iptacopan-onderzoeken (CLNP023X2204,
CLNP023X2201) of periode 4 van CLFG316X2201 of elk fase 3 klinisch onderzoek
(bv. CLNP023C12302, CLNP023C12301, CLNP023C12303) hebben voltooid op het moment
van het screeningsbezoek in deze roll-over-extensie (zonder de dosering te
hebben verlaagd).
- Voorafgaande vaccinaties tegen Neisseria meningitidis, Streptococcus
pneumoniae en Haemophilus influenzae infecties moeten up-to-date zijn (d.w.z.
alle vereiste boosters toegediend volgens de lokale regelgeving).
- De klinische beoordeling van de onderzoeker is dat de patiënt baat kan hebben
bij voortzetting van de behandeling met iptacopan en klinisch stabiel is
geweest op iptacopan monotherapie gedurende ten minste 3 maanden.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Een comorbiditeit of medische aandoening (inclusief, maar niet gelimiteerd
tot enige actieve systemische, virale of bacteriële infectie of maligniteit)
die naar de mening van de onderzoeker de patient een verhoogd risico geeft of
mogelijk de uitkomsten van het onderzoek kan beinvloeden.
- Voorgeschiedenis van recidiverende invasieve infecties veroorzaakt door
ingekapselde organismen, zoals Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae
of Haemophilus influenzae.
- Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn of borstvoeding geven, of van plan
zijn zwanger te worden in de loop van het onderzoek.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, gedefinieerd als alle vrouwen die
fysiologisch in staat zijn zwanger te worden, tenzij zij effectieve
anticonceptiemethoden gebruiken tijdens de toediening van het
onderzoeksgeneesmiddel en tot 1 week na het stoppen van de onderzoeksmedicatie.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CTIS | CTIS2023-509843-28-00 |
| EudraCT | EUCTR2020-004385-19-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT04747613 |
| CCMO | NL79384.100.21 |