Een fase 3 gerandomiseerde dubbelblind onderzoek naar de toevoeging van ianalumab (VAY736) of placebo aan eltrombopag bij patienten met primaire immuun thrombocytopenie (ITP) met een onvoldoende response op of terugkeer van de ziekte na een eerste lijnsbehandeling met corticosteroiden (VAYHIT2)

Immuuntrombocytopenie (ITP) is een zeldzame immuun ziekte bij volwassenen en
kinderen, welke wordt gekenmerkt door afname van het aantal bloedplaatjes en,
afhankelijk van de mate van trombocytopenie, een verhoogd risico op bloedingen.
Primaire ITP wordt gedefinieerd door de afwezigheid van andere oorzaken of
aandoeningen die kunnen worden geassocieerd met trombocytopenie. Secundaire
vormen omvatten trombocytopenie die te wijten zijn aan een onderliggende ziekte
of aan blootstelling aan geneesmiddelen

Momenteel goedgekeurde en beschikbare tweede lijnstherapieën, zoals TPO-RA's,
kunnen een hoge respons veroorzaken, maar ze moeten levenslang worden ingenomen
om de respons te behouden.

Chronische behandeling met aanvullende therapielijnen kan verder leiden tot een
meer behandelingsresistente, moeilijk te behandelen ziekte in de loop van de
tijd, met een zeer laag aantal bloedplaatjes en een verhoogd bloedingsrisico.
Het is daarom belangrijk dat de meest effectieve behandeling wordt vastgesteld
in de vroege fase van de ziekte (eerste- of tweede lijns).

Er is een grote medische behoefte aan nieuwe therapieën in vroege stadia van
ITP die goed worden verdragen, een kortere behandelingskuur vereisen die
handiger is voor patiënten en een hoge respons induceren, die ook na het einde
van de behandelingsperiode wordt gehandhaafd.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512890-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van ianalumab
(VAY736) te beoordelen in vergelijking met placebo naast tweede lijns
eltrombopag bij volwassenen met primaire immuuntrombocytopenie

Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde fase 3-studie om de
werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van twee verschillende doses ianalumab
(3 en 9 milligram (mg) / kilogram (kg)) in vergelijking met placebo bij
volwassen met primaire ITP (aantal bloedplaatjes < 30 G / L) behandeld met
eltrombopag. Na voltooiing van de screeningsperiode zullen de patienten een
gerandomiseerde combinatie behandelingsperiode van 16 weken ingaan in een van
de volgende drie armen: Arm A (eltrombopag eenmaal daags + 4 cycli ianalumab 3
mg/kg intraveneus om de 4 weken), Arm B (eltrombopag eenmaal daags + 4 cycli
ianalumab 9 mg/kg intraveneus om de 4 weken), Arm C (eltrombopag eenmaal daags
+ 4 cycli placebo intraveneus om de 4 weken). Na de 16 weken durende
combinatiebehandelingsperiode van eltrombopag + ianalumab/placebo zal
eltrombopag worden afgebouwd totdat de behandeling na maximaal 8 weken wordt
gestaakt. Na de behandelingsperiode zullen alle patienten een follow-up periode
ingaan waarin op werkzaamheid en veiligheid of alleen veiligheid moet worden
gecontroleerd, afhankelijk van hoe de patient op de onderzoeksbehandeling heeft
gereageerd. De follow-up van werkzaamheid en veiligheid duurt tot de
behandeling faalt of tot 39 maanden na randomisatie van de laatste patient,
afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. De follow up zal worden uitgevoerd
gedurende ten minste 20 weken (Short Term Safety Follow-Up (STSFU)) en tot 2
jaar na de laatste dosis ianalumab/placebo (Long Term Safety Follow-Up
(LTSFU)).

VAY736 (ianalumab) 3 of 9 mg/kg of placebo als toevoeging op behandeling met eltrombopag

Potentiële last en risico voor deelnemers omvat mogelijke bijwerkingen van
studiemedicatie en ongemakken van procedures:

Eventuele bijwerkingen van eltrombopag (zoals beschreven in de bijsluiter).
Eventuele bijwerkingen van ianalumab
- Infecties van de bovenste luchtwegen
- Urineweginfecties
- Infuus-gerelateerde reacties
- Infectie van de lage luchtwegen
- Herpesinfectie van de mond of ontsteking vvan het bindvlies van het oog

Bloedprikken kan pijn doen of een bloeduitstoring geven . Soms wordt iemand
duizelig of valt iemand flauw.
Plakkers van ECG kunnen huidirritatie veroorzaken

Verder ook de tijdsinvestering van tests en onderzoeken:
Lichamelijk onderzoek, bloeddruk/pols meting. oogonderzoek, bloedonderzoek,
urineonderzoek, ECG, invullen vragenlijsten en zwangerschapstest (als deelnemer
zwanger kan worden)

Zie protocol en investigator's brochure voor aanvullende informatie over
risico's en voordelen.