Een internationaal multimodaal protocol voor de evaluatie van freezing of gait bij personen met de ziekte van Parkinson

De meeste mensen met de ziekte van Parkinson (PD) hebben last van freezing of
gait (FOG). Nauwkeurige beoordeling en meting van de ernst van FOG en de
invloed ervan op het dagelijks leven zijn essentieel voor het evalueren en
ontwikkelen van nieuwe effectieve behandelingen. Op dit moment is er echter
geen klinisch gerapporteerde uitkomstmaat (ClinRO) die betrouwbaar kan worden
gebruikt als eindpunt om zinvolle verbetering te detecteren, waardoor klinische
onderzoeken naar FOG ernstig worden beperkt. Als resultaat van een
internationale werkgroep werden een nieuwe gestandaardiseerde beoordeling en
uitkomsten ontwikkeld (ClinRO). Voordat deze beoordeling in de klinische
praktijk en in onderzoek wordt gebruikt, is het belangrijk dat er voldoende
bewijs is voor de meeteigenschappen. Eerdere pogingen om FOG te kwantificeren
met behulp van zelfrapportagevragenlijsten slaagden er niet in om de ernst van
de symptomen nauwkeurig weer te geven en genereerden hoge test-hertest
meetfouten. Deze benaderingen geven ook niet volledig het perspectief van de
patiënt weer over de impact van FOG op hun kwaliteit van leven. Er is een
nieuwe patiëntgerapporteerde uitkomst (PRO) nodig om deze beperkingen aan te
pakken en ervoor te zorgen dat de gedetecteerde veranderingen consequent en
betekenisvol zijn voor patiënten.

Bepalen of de ClinRO en PRO valide en betrouwbare maten zijn voor gebruik in
interventiestudies, specifiek:
1. De betrouwbaarheid en validiteit van het voorgestelde ClinRO-protocol
evalueren voor het beoordelen van freezing of gait bij mensen die leven met de
ziekte van Parkinson;
2. De test-hertestbetrouwbaarheid van de ClinRO beoordelen om te bepalen of
deze in de loop van de tijd stabiel en valide is;
3. Beoordelen van de test-hertestbetrouwbaarheid van een nieuw ontwikkeld PRO
om te bepalen of het stabiel is in de tijd en valide is;
4. Bepalen van de Minimaal Detecteerbare Verandering (MDC) waarde voor de
ClinRO en PRO om een betrouwbare kwantificering van verandering in de tijd
mogelijk te maken;
5. De convergente validiteit van de ClinRO en PRO beoordelen door een
correlatie aan te tonen tussen vergelijkbare uitkomsten.

Dit onderzoek is een (cross-sectionele) validatiestudie van een nieuwe
Parkinson-specifieke beoordelingsschaal voor Freezing of Gait. Het onderzoek
maakt deel uit van een internationale werkgroep (Projectleider: Prof. Jeffrey
M. Hausdorff, Tel Aviv Sourasky Medical Center, Tel Aviv, Israël).

Belasting: De metingen duren 3 uur.
Risico's: Mensen met PD lopen over het algemeen een verhoogd risico op vallen
in vergelijking met leeftijdsgematchte controles. Aangezien deze studie een
validatiestudie is en er geen interventie wordt geïntroduceerd, verwachten we
geen extra risico's binnen deze studie. De individuele items van de ClinRO zijn
geïnspireerd op klinische balans- en looptaken die deel uitmaken van de
dagelijkse klinische praktijk.