ERNIE: Evalueren van de Respons op een Geïndividualiseerde Neuropsychologische Interventie voor Kinderen met Hersentumoren

Met de vooruitgang in behandelingen zijn de 5-jaarsoverlevingskansen voor
pediatrische hersentumoren ongeveer 75%, en daardoor neemt het aantal
overlevenden wereldwijd toe. Echter, tot 50% van de patiënten en overlevenden
hebben neuropsychologische moeilijkheden die hun dagelijkse functioneren en
kwaliteit van leven kunnen beïnvloeden. Zo kunnen ze bijvoorbeeld aandachts- of
geheugenproblemen hebben die van invloed zijn op hun vermogen om schoolwerk te
voltooien, met leeftijdsgenoten om te gaan, of deel te nemen aan activiteiten
thuis, op school en in de gemeenschap. Gezien de grote impact op de
hersentumoroverlevende en het gezin, zijn interventies die de last van deze
uitdagingen verminderen essentieel om de kwaliteit van leven van deze kinderen
te verbeteren.

Eerdere interventiestudies hebben geprobeerd elementen van het functioneren van
kinderen te verbeteren, zoals via computerondersteunde cognitieve training of
medicijnen om aandachtsvaardigheden te verbeteren, of cognitieve
gedragstherapie om angstsymptomen te verminderen. De huidige beschikbare
interventies hebben echter belangrijke beperkingen. Zo kan bijvoorbeeld
computertraining niet worden gegeneraliseerd naar taken in het echte leven, of
kunnen ouders aarzelen om medicijnen voor hun kind te gebruiken.
Ouders/verzorgers zijn ook niet altijd opgenomen in interventiestudies, maar ze
zijn essentiële partners om te helpen bij de naleving van de behandeling en het
behoud van vaardigheden. De sterkste bewijzen voor effectiviteit bij groepen
met pediatrisch verworven hersenletsel hebben de familie/verzorger opgenomen in
de interventie, wat consistent is met systeemtheorie en gezinsgerichte
benaderingen. Ten slotte richten de meeste interventies zich op één
neuropsychologisch domein, maar kunnen er verschillen in uitkomsten zijn
vanwege de variabiliteit tussen individuele kinderen en gezinnen. Deze
resultaten suggereren daarom dat een 'one size fits all'-interventiebenadering
mogelijk niet geschikt is voor groepen met pediatrische hersentumoren vanwege
hun complexe en individuele behoeften.

In de afgelopen jaren is er een grotere focus gekomen op gepersonaliseerde of
precisietherapie, met name in de oncologie en revalidatie. Gepersonaliseerde
behandeling kan ook belangrijk zijn in de neuropsychologische zorg voor
kinderen of volwassenen, zoals het afstemmen van behandelingen op de
persoonlijke kenmerken van een individuele patiënt en familie. Een
gezinsgerichte en gepersonaliseerde aanpak die zich richt op
neuropsychologische moeilijkheden kan de meest effectieve methode zijn om de
resultaten te verbeteren voor kinderen met complexe behoeften, waaronder
pediatrische hersentumoren. Recente reviews benadrukken ook de noodzaak van
multicomponenteninterventies die familieleden omvatten, echter, dit type
gezinsgerichte en uitgebreide neuropsychologische interventie is nog niet
systematisch geëvalueerd.

Dit voorstel zal de werkzaamheid en het proces van een geïndividualiseerde en
uitgebreide neuropsychologische interventie evalueren in vergelijking met een
gestandaardiseerde neuropsychologische interventie, met behulp van een
gerandomiseerde gecontroleerde trial (RCT) -ontwerp. De resultaten zullen
essentiële kennis verschaffen over hoe interventies op individueel niveau
kunnen worden gericht, wat zal helpen om het dagelijks functioneren en de
kwaliteit van leven te verbeteren in deze kwetsbare groep kinderen.

Het voorgestelde onderzoek heeft tot doel de werkzaamheid en het proces te
onderzoeken van een geïndividualiseerde (vs. gestandaardiseerde), uitgebreide
en gezinsgerichte neuropsychologische interventie voor pediatrische
hersentumorpatiënten die neuropsychologische problemen ervaren. De
interventiesessies zullen binnen 3 maanden worden voltooid en zullen een
geïndividualiseerd formaat volgen (gebaseerd op een individueel ontworpen
programma) of een gestandaardiseerd formaat (gebaseerd op een vooraf bepaald
programma). Deze interventie biedt zowel patiënten als ouders tools om
neuropsychologisch functioneren te verbeteren, met als algemeen doel de
kwaliteit van leven van het kind te verbeteren.

Primaire doelstelling:
Directe effectiviteit:
• De primaire onderzoeksvraag is of een geïndividualiseerde neuropsychologische
interventie leidt tot grotere veranderingen in het bereiken van doelen (goal
attainment), tevredenheid met doelen (goal satisfaction) en breder
neuropsychologisch functioneren, onmiddellijk na de interventie, in
vergelijking met een gestandaardiseerde interventie.

Secundaire doelstellingen:
Behoud van effectiviteit:
• Een secundaire onderzoeksvraag is of een geïndividualiseerde
neuropsychologische interventie leidt tot groter behoud van veranderingen in
het bereiken van de doelen, tevredenheid met doelen (goal satisfaction) en
breder neuropsychologisch functioneren in vergelijking met een
gestandaardiseerde interventie op het follow-up tijdstip (12 maanden na
inclusie).

Klinische significantie:
• De andere secundaire onderzoeksvraag is om de klinische significantie van
doelen bereiken, tevredenheid met doelen (goal satisfaction) en
neuropsychologische veranderingen te onderzoeken op het follow-up tijdstip (12
maanden), inclusief effectgroottes en een betrouwbare veranderingsindex.

Tertiaire doelstellingen:
Proces:
• De tertiaire onderzoeksvragen zijn om het proces van de neuropsychologische
interventies te onderzoeken, inclusief de voltooiing van interventiematerialen,
dosering, bereik, kosten van de interventie, ervaringen van families en
interventiebegeleiders, en faciliteiten en barrières voor implementatie.
• Een verkennende analyse zal onderzoeken of er factoren zijn die van invloed
zijn op de voltooiing van interventiematerialen, dosering, bereik, kosten van
de interventie, ervaringen van families en interventiebegeleiders, en
facilitators/barrières voor implementatie.

Monocenter prospectief gerandomiseerd gecontroleerd interventie onderzoek. De
interventionisten zullen niet geblindeerd zijn voor de interventiegroepen,
aangezien dit niet haalbaar is met het huidige ontwerp. Er is sprake van een
enkelblind design omdat patiënten wel blind zullen zijn voor de
interventiegroep.

In zowel de geïndividualiseerde als gestandaardiseerde interventies worden cognitieve en sociaal-emotionele domeinen behandeld, met maximaal 3 doelen per patiënt. Het interventieteam biedt psycho-educatie en strategietraining, waarbij patiënt en ouder vaardigheden leren om dagelijks functioneren te verbeteren. Beide interventiegroepen volgen een sessieschema (6 sessies) van 3 maanden, deels in het ziekenhuis en/of online (naar behoefte). De geïndividualiseerde interventie is individueel afgestemd op neuropsychologische profielen en patiëntdoelen, terwijl de gestandaardiseerde interventiegroep een vooraf bepaalde set modules krijgt. De focus ligt op het expliciet koppelen van interventie-inhoud aan doelen. Dit omvat psycho-educatie over mogelijke gevolgen van hersenletsel, gevolgd door strategietraining en praktische toepassing van geleerde vaardigheden. Materialen worden specifiek voor het onderzoek samengesteld op basis van bestaande programma's.

De risico's verbonden aan deelname kunnen als verwaarloosbaar worden beschouwd
omdat de interventie niet-farmacologisch is en elementen gebruikt van eerder
onderzochte/gebruikte psychologische interventies. Neuropsychologische tests en
vragenlijsten zijn niet-invasief en op spel gebaseerd voor de jongste kinderen.
De belasting wordt als minimaal beschouwd, omdat vragenlijsten vanuit huis
kunnen worden ingevuld, testschema's flexibel zijn en patiënten pauzes krijgen
indien nodig.