Het doel van SPIRIT is om het mechanisme van de immunologische tolerantie voor FVIII te onderzoeken bij patiënten met hemofilie A jonger dan 18 jaar die NFT profylaxe gebruiken.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Hematologische aandoeningen NEG
- Bloed- en lymfestelselaandoeningen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het eindpunt van het onderzoek is het immunologische mechanisme dat ten
grondslag ligt aan de tolerantie voor FVIII, inclusief subtypes en affiniteiten
van niet-neutraliserende anti FVIII-antilichamen, FVIII-specifieke T- en
B-celreacties en de rol van de darmmicrobiota.
Secundaire uitkomstmaten
n.v.t.
Achtergrond van het onderzoek
Kinderen met hemofilie A hebben een tekort aan stollingsfactor VIII (FVIII)
door een genetische mutatie. Bloedingen worden voorkomen door regelmatige
intraveneuze profylactische toediening van FVIII-concentraat (2-3 keer per
week). Het is bekend dat dit bij de meerderheid van de kinderen leidt tot
immunologische tolerantie voor het FVIII-eiwit. In 30% van deze kinderen wordt
deze tolerantie niet bereikt, wat leidt tot de ontwikkeling van
anti-FVIII-antilichamen (ofwel remmers). Onze kennis over het onderliggende
immunologische mechanisme dat tot tolerantie leidt, is beperkt. Onlangs is
non-factortherapie (NFT) beschikbaar gekomen voor de profylaxe van bloedingen
bij patiënten met hemofilie. De meerderheid van de kinderen met ernstige
hemofilie A gebruikt NFT omdat de subcutane toediening van NFT erg gemakkelijk
is. Bij profylaxe met NFT wordt intraveneus FVIII-concentraat nog wel
toegediend voor de behandeling van bloedingen. Omdat NFT zeer effectief is in
het voorkomen van bloedingen, is het mogelijk dat patiënten die NFT profylaxe
gebruiken geen FVIII tegenkomen gedurende een periode van maximaal een jaar of
langer. De zeldzame blootstelling aan FVIII biedt een mogelijkheid om het
immunologische tolerantie-mechanisme voor FVIII bij kinderen met hemofilie A te
bestuderen.
Doel van het onderzoek
Het doel van SPIRIT is om het mechanisme van de immunologische tolerantie voor
FVIII te onderzoeken bij patiënten met hemofilie A jonger dan 18 jaar die NFT
profylaxe gebruiken.
Onderzoeksopzet
SPIRIT is een multicenter observationeel cohortonderzoek.
Inschatting van belasting en risico
De belasting en risico*s van deelname aan het onderzoek is het afnemen van
extra bloed. Op elk meetmomoent (d.w.z. jaarlijks of na toediening van FVIII)
wordt maximaal 30 ml bloed afgenomen. Voor kinderen die minder dan 20 kg wegen,
worden lagere volumes gebruikt. De bloedafname wordt zoveel mogelijk
gecombineerd met reguliere polikliniekbezoeken en reguliere bloedafnames. Omdat
het een observationeel onderzoek betreft, is het risico van deelname aan dit
onderzoek voor de patiënt verwaarloosbaar.
Publiek
Meibergdreef 9
Amsterdam 1105 AZ
NL
Wetenschappelijk
Meibergdreef 9
Amsterdam 1105 AZ
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Congenitale hemofilie A
Behandeling met non-factor therapie
Leeftijd onder de 18 jaar
Schriftelijke geïnformeerde toestemming
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Verworven hemofilie A
Elke andere bloedingsstoornis
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL83658.018.23 |