Om de natuurlijke geschiedenis van de exocriene pancreasfunctie te karakteriseren zoals gemeten door FE-1 bij zuigelingen met CF
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Respiratoire aandoeningen, congenitaal
- Exocriene pancreasaandoeningen
- Luchtwegaandoeningen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Percentage deelnemers met FE-1 = 200 µg/g in de loop van de tijd
Secundaire uitkomstmaten
FE-1-niveau in de loop van de tijd
Achtergrond van het onderzoek
Deze studie wordt gedaan om meer te weten te komen over de alvleesklier (een
orgaan dat helpt bij het verteren van voedsel) en de darmen bij zuigelingen met
CF die niet worden behandeld met een Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance
Regulator (CFTR) modulator. Zorgverleners zullen wekelijks ontlastingsmonsters
verzamelen voor het testen van een pancreasenzym genaamd fecaal elastase en een
marker van ontsteking van de darmen genaamd calprotectine.
Doel van het onderzoek
Om de natuurlijke geschiedenis van de exocriene pancreasfunctie te
karakteriseren zoals gemeten door
FE-1 bij zuigelingen met CF <12 maanden oud
Onderzoeksopzet
Dit is een hybride gedecentraliseerde studie om de natuurlijke geschiedenis van
exocriene pancreasfunctie te karakteriseren
door FE-1 te meten bij zuigelingen met CF. Fecaal calprotectine (een biomarker
van gastro-intestinale ontsteking) zal ook worden beoordeeld.
De dag van inschrijving voor dit onderzoek wordt de "indexdatum" genoemd.
Gegevens worden achteraf verzameld uit medische dossiers tijdens de
pre-inschrijving Periode, die wordt gedefinieerd vanaf de geboortedatum tot de
indexdatum. Gegevens worden verzameld prospectief gedurende de Meetperiode, die
wordt gedefinieerd vanaf de indexdatum tot ongeveer wanneer de deelnemer 12
maanden oud wordt.
FE-1 en fecaal calprotectinespiegels zullen worden beoordeeld in fecale
monsters die zijn verzameld tijdens de Meetperiode.
Inschatting van belasting en risico
Ontlastingsmonster: er zijn geen bekende risico's of ongemakken van de afname
van het ontlastingsmonster
Vertrouwelijkheid: Het is mogelijk dat uw naam of andere persoonlijke
informatie kan worden gezien door een onbevoegd persoon.
Publiek
Van Swietenlaan 6
Groningen 9728 NZ
NL
Wetenschappelijk
Van Swietenlaan 6
Groningen 9728 NZ
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Wettelijk aangestelde en gemachtigde vertegenwoordiger van de deelnemer
(bijv. ouder of wettelijke voogd)
zal een formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) ondertekenen en dateren.
2. Mannelijke of vrouwelijke deelnemers met CF <6 maanden oud op de indexdatum.
3. De deelnemer komt niet in aanmerking voor commerciële Kalydeco* (op basis
van lokale productlabels)
en ontvangt geen Kalydeco of een andere CFTR-modulator.
4. Naar het oordeel van de onderzoeker moet de ouder of wettelijke voogd het
kunnen begrijpen
protocolvereisten, beperkingen en instructies, en de ouder of wettelijke voogd
moet
ervoor te zorgen dat de deelnemer het onderzoek zal naleven en waarschijnlijk
zal voltooien als
gepland.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Geschiedenis van een ziekte of een klinische aandoening die, naar de mening
van de onderzoeker, ofwel de resultaten van het onderzoek verwarren of het
vermogen van de deelnemer om deel te nemen beïnvloeden.
2. Lopende of eerdere deelname aan een geneesmiddelenonderzoek.
Opmerking: Doorlopende deelname aan een niet-interventioneel onderzoek
(inclusief observationeel
studies) is toegestaan.
3. Deelnemer wiens moeder een CFTR-modulator heeft gebruikt terwijl ze zwanger
was van de deelnemer, of
die in het verleden is blootgesteld aan een CFTR-modulator (bijv. door
consumptie van borst
melk van een moeder op een CFTR-modulator of een ander middel).
4. Een naast familielid van de deelnemer is de onderzoeker of een
subonderzoeker, onderzoeksassistent,
studiecoördinator of ander personeel dat direct betrokken is bij de uitvoering
van het onderzoek
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL86940.056.24 |
| Ander register | To be determined |