Klinische en biologische opvolging van kinderen en jong volwassenen voorafgaand aan, tijdens en na CAR T-cel therapie, een prospectief single-center onderzoek (CABRIO)

De behandelmogelijkheden van recidief en refractaire B-cel leukemie bij
kinderen is sterk verbeterd sinds de introductie van
immuuntherapie. De behandeling met CAR T-cellen, een vorm van celtherapie
waarbij de eigen afweercellen gericht worden tegen
de leukemie, is in de vergoede zorg gekomen. Bij deze vorm van celtherapie
worden de afweercellen van de patient buiten het
lichaam genetisch veranderd zodat ze een extra eiwit hebben dat de leukemie
cellen kan herkennen en vernietigen. Hiervoor
worden de afweercellen eerst veranderd en vervolgens vermenigvuldigd voordat ze
aan de patient terug gegeven worden.

Dit is een nieuwe vorm van therapie waarvan de lange termijn effecten nog
onvoldoende bekend zijn. Ook weten we nog niet welke
patienten wel en welke niet zullen reageren. Als we dit beter begrijpen zullen
we ook de huidige therapie beter in kunnen zetten.

Het documenteren van de CAR T-cel behandeling in ons centrum met uitgebreide
immuunmonitoring.

Prospectief longitudinal observationele studie

De belasting voor de patient is proportioneel doordat de afname van materialen
gedaan wordt uit een centrale lijn en gecombineerd
wordt met standaard afnames. Alleen het optionele botbiopt is extra. Patienten
en ouders geven hiervoor apart toestemming. De te verwachten belasting is
minimaal aangezien we weten van kinderen met AML dat de klachten na een
botbiopt en beenmergaspiraat tegelijk niet groter
zijn dan bij een beenmergaspiraat alleen.

De belasting van de vragenlijsten is minimaal ten opzichte van standaard zorg,
aangezien deze niet frequenter afgenomen gaan
worden maar alleen gesynchroniseerd met het moment van CAR T-cel behandeling.