Zoeken naar een onderzoek

CareCN: Een Fase I/II, open-label onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van een intraveneuze injectie van GNT0003 (een adeno-geassocieerde virale vector die de UGT1A1-transgen tot expressie brengt) bij patiënten die aan een ernstige vorm van het syndroom van Crigler-Najjar lijden en lichttherapie nodig hebben

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507007-60-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelen:Dosis escalatie deel:- Om de veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen van een intraveneuze toediening van…