Zoeken naar een onderzoek

Fase IIIb open-label multicenter onderzoek met een arm naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van via een ruggenprik toegediend OAV101 (1.2 x 1014 vectorgenomen/ml) bij deelnemers van 2 < 18 jaar met spinale spieratrofie (SMA) die gestopt zijn met een behandeling met nusinersen (Spinraza®) of risdiplam (Evrysdi®)

Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van OAV101 IT te karakteriseren bij deelnemers die zijn gestopt met de behandeling met nusinersen (Spinraza®) of risdiplam (Evrysdi®). De gegevens van dit onderzoek zullen voortbouwen…