Zoeken naar een onderzoek

Preventie van communicatieve achteruitgang bij Verstandelijk Gehandicapten.
Interventie bij perceptieve en productieve functie-stoornissen.

Doel van dit onderzoek is bij verstandelijk gehandicapte adolescenten en volwassenen de beperkingen in de mondelinge communicatie die het gevolg zijn van specifieke functiestoornissen op te sporen, te diagnosticeren, voor deze functies een…

Bevordering van een actieve leefstijl en sportdeelname bij jongeren en jongvolwassenen met meningomyelocele (MMC): Optimalisatie en evaluatie van een interventie

Het doel van het project is gericht op verbetering, implementatie en evaluatie van de behandelmodule ter bevordering van een meer actieve leefstijl en sportdeelname bij jongeren en jongvolwassenen met MMC. Het doel van de behandelmodule Actieve…

Evaluatie van de orale uracil belastingtest als gevoelige, eenvoudige en goedkope methode voor het opsporen van DPD deficientie.

Het primair doel van het onderzoek is de bepaling van de sensitiviteit en specificiteit van de orale uracil belastingtest als potentiele screeningsmethode voor DPD deficientie.

Gerandomiseerd dubbelblind placebogecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van twee bloedspiegelniveaus van everolimus als toegevoegde behandeling bij patiënten met Tubereuze Sclerosis Complex (TSC) met moeilijk behandelbare partiële epilepsie (CRAD001M2304)

Primair: Vergelijking van de reductie van partiële aanvallen bij elk van de 2 dalspiegels van everolimus (3-7 ng/ml and 9-15 ng/ml) in vergelijking met placebo bij patiënten met TSC, die 1-3 AEDs gebruiken. Belangrijkste secundair: Volledige…

Onderzoek naar de werking van het vernevelen van hypertoon zout bij jonge kinderen met CF

1: De verschillen in de PRAGM-CF score vergelijken: het volume deel van de long met structurele luchtweg aandoening (%Dis), gemeten met de CT beelden gedurende 48 weken tussen de behandel armen. 2: De verschillen in de PRAGMA-CF sub scores…

BoostB4: Boost Brittle Bones Before Birth
Een exploratieve/verkennende, open label multi-dosis multicenter fase I/II trial ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van prenatale en/of postnatale infusie van allogene foetale lever afkomstige mesenchymale stamcellen voor de behandeling van ernstige oesteogenesis imperfecta in vergelijking met historische en onbehandelde prospectieve controlegroepen. ;In Nederland zullen patienten niet worden behandeld. Retrospectieve en prospectieve contr

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504593-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van deze studie is het toedienen van meerdere doses menselijk, van de 1st trimester lever-afgeleide MSC voor de…

EEN OPEN-LABEL, NOG NIET EERDER BIJ EEN MENSELIJKE POPULATIE UITGEVOERD ONDERZOEK MET EEN VASTE VOLGORDE MET DOSISVERHOGING VOOR HET BEOORDELEN VAN DE VEILIGHEID, VERDRAAGBAARHEID, FARMACOKINETIEK, FARMACODYNAMIEK EN WERKZAAMHEID VAN VIA INTRAVENEUZE INFUSIE TOEGEDIEND ATB200 IN COMBINATIE MET ORAAL TOEGEDIENDE AT2221 BIJ VOLWASSEN DEELNEMERS MET DE ZIEKTE VAN POMPE

Het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid, FK, FD en werkzaamheid van intraveneus toegediende ATB200 als monotherapie en ATB200 in combinatie met oraal toegediende AT2221.

Pasgeborenen met congenitaal hernia diafragmatica; inhalatie NO versus intravenous sildenafil.

Onderzoeken welk middel, stikstofgas of sildenafil, het meest effectief is in de behandeling van pulmonale hypertensie bij kinderen met hernia diafragmatica. Daarnaast verrichten we externe validatie van het PKPD model van sildenafil. De uitkomst…

Een multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, onderzoek met parallelle armen naar de werkzaamheid en veiligheid van subcutane toediening van CSL312 (garadacimab) bij de profylactische behandeling van hereditair angio-oedeem

De primaire doelstelling van dit onderzoek is het evalueren van de werkzaamheid van SC toediening van CSL312 als profylaxe ter preventie van HAE-aanvallen bij proefpersonen met HAE.De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn:1.…

Een fase 3 onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van ataluren (PTC 124®) bij patiënten met cystische fibrose met een nonsense mutatie

Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…

Mesalazine voor colorectale kanker preventie programma bij Lynch syndroom

Primaire doel:* Onderzoeken of 5-ASA het voorkomen van goedaardige of kwaadaardige colorectale neoplasie reduceert in vergelijking met placebo bij patiënten met LS, gedetecteerd door colonoscopie tot aan het einde van de studieSecundaire doel: * Om…

Gerandomiseerd dubbelblind placebogecontroleerd onderzoek met canakinumab bij patiënten met erfelijke periodieke koortssyndromen (TRAPS, HIDS of crFMF) gevolgd door gerandomiseerd stoppen of verminderen van de doseerfrequentie en langdurige open-label behandeling (CACZ885N2301)

Primair: Het primaire doel van het gerandomiseerde deel van de studie en de gehele studie is om aan te tonen dat subcutaan canakinumab elke 4 weken beter werkt dan placebo bij het bewerkstelligen van een klinisch relevante vermindering van de…

Een fase 3 vervolgonderzoek naar Ataluren (PTC124) bij patienten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie

De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…

Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2 onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en vroege tekenen van werkzaamheid van driemaal daags oraal toegediend BAY63-2521 bij volwassen patiënten met deltaF508 homozygote cystische fibrose.

Het doel van dit onderzoek is in een eerste klinische onderzoek de hierboven vermelde hypothese dat BAY63-2521 op zijn minst de deltaF508-CFTR-functie gedeeltelijk kan corrigeren, te testen. Daarom zijn we van plan om patiënten met cystische fibrose…

Een fase 1/2, open-label onderzoek naar de veiligheid en dosering van adeno-geassocieerd virus (AAV) serotype 8 (AAV8)-gemedieerde genoverdracht van glucose-6-fosfatase (G6Pase) bij volwassenen met glycogeenstapelingsziekte type Ia (GSDIa)

Primaire doelstelling: Bepalen van de veiligheid van één intraveneuze (IV) dosis DTX401 bij volwassenen met GSDIa, inclusief de incidentie van dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's).Secundaire doelstelling: Vaststellen van een dosis DTX401…

Een fase IIb, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multi-centre, bevestigend drieweg-cross-over onderzoek naar het cognitief functioneren met twee doses KH176 bij proefpersonen met een genetisch bevestigde mitochondriale DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G-mutatie.

Om het effect van KH176 tijdens een behandelingsperiode van 4 weken op de aandachtsdomeinscore van cognitief functioneren te evalueren, zoals beoordeeld door de visuele identificatietest van de computergestuurde cognitieve testbatterij Cogstate.

Een fase 2 onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van Niraparib bij mannen met gemetastaseerde castratieresistente prostaatkanker en stoornissen in het DNA-herstel

Primair doel:• Om de werkzaamheid van niraparib te evalueren bij proefpersonen met meetbare mCRPC én met ofwel biallelische stoornissen in het DNA-herstel in BRCA (BRCA1 of BRCA2) ofwel germline BRCA.Secundaire doelen• Om de werkzaamheid van…

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde en parallelle groep studie in meerdere centra ter bepaling van de werkzaamheid en het veiligheidsprofiel van Lucerastat als enkelvoudige orale therapie bij volwassenen met de ziekte van Fabry.

Primaire doelstellingDe primaire doelstelling van de studie is het bepalen van het effect van lucerastat op de neuropathische pijn bij proefpersonen met de ziekte van Fabry (FD).Secundaire doelstellingen* Het bepalen van de effecten van lucerastat…

Een fase IIb, open label, multi-center, vervolgonderzoek naar de lange termijn veiligheid en effectiviteit van KH176 bij proefpersonen met een genetisch bevestigde mitochondriale DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G-mutatie, die de KHENERGYZE KH176-202 studie hebben afgerond.

Het primaire doel van deze studie is om de voortgezette behandeling met het studiegeneesmiddel sonlicromanol mogelijk te maken in patiënten die de studie KH176-202 hebben afgerond, en te onderzoeken of de behandeling met het studiegeneesmiddel…

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van SLN360 bij deelnemers met verhoogde lipoproteïne(a) die een groot risico hebben op atherosclerotische cardiovasculaire aandoeningen.

De primaire doelstelling is het evalueren van het effect van SLN360 op circulerende Lp(a)-waarden bij deelnemers met verhoogde Lp(a) die een hoog risico hebben op ASCVD-voorvallen.De secundaire doelstellingen zijn:• het evalueren van de veiligheid…