Zoeken naar een onderzoek

Een fase 4 prospectief exploratieve evaluatiestudie naar spierbiopsieën, biologische markers en MRI bij volwassen patiënten met de op latere leeftijd gemanifesteerde ziekte van Pompe, die worden behandeld met enzymtherapie alglucosidase alfa

Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…

Een open-label extensie studie met patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die eerder participeerden in protocol AGLU02704

Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.

Farmacokinetische cross-over studie van magistraal bereide chenodeoxycholzuur

In dit onderzoek wordt gekeken naar de farmacokinetiek van de eigen bereidingen en wordt dit vergeleken met het commercieel verkrijgbare alternatief.