2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primaire doelstelling: Het beoordelen van de veiligheid op de lange termijn (waaronder progressie naar acute myeloïde leukemie (AML) en/of andere maligniteiten/premaligniteiten) van luspatercept bij proefpersonen die hebben deelgenomen aan andere…