2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestart
De primaire doelstellingen van de studie zijn:Het bepalen van OBD(s) en RP2D(s) van BMF-219 monotherapie die dagelijks wordt toegediend op basis van evaluatie van alle beschikbare PK/ PD, doelbetrokkenheid, veiligheid en verdraagbaarheidsgegevens.…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…