2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Escalatiefase:De primaire doelstellingen zijn:• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van oraal DCC-2618• Het vaststellen van een maximaal verdraagbare dosis (MTD) en een aanbevolen dosis voor fase 2 (RP2D) van oraal DCC-2618De…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…