2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Beoordelen van de werkzaamheid op lange termijn van FCM (door middel van ferritine streefniveaus om dosering te bepalen) of oraal ijzer om het gebruik van erythropoiesis stimulating agent (ESA) te vertragen en/of te verminderen en/of andere…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…