2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primair: beoordeling van de hoogste veilige startdosering van INC424 bij MF patiënten met een uitgangswaarde van de trombocyten van <100 x 109/L en *75 x 109/L (1e stratum) en van <75 x 109/L en *50 x 109/L (2e stratum).Secundair:…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…