2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primair:* Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van LAM-001 dagelijks toegediend via drogepoederinhalator (DPI) gedurende 14 dagen bij patiënten met lymfangioleiomyomatose (LAM) (periode 1).* Beoordelen van de veiligheid en…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…