2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstellingDe primaire doelstelling is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid, het beschrijven van de dosisbeperkende toxiciteiten (dose-limiting toxicities, DLT) en het bepalen van de maximaal verdragen dosis (maximum…