2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de prestaties van het Navigate Anti-AAV9 Antilichaam Assay met behulp van serummonsters bij proefpersonen met SMA in de Novartis klinische studies COAV101B12301 "STEER" en…