2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het primaire doel van deel 1 is de werkzaamheid van 3 verschillende doseringen PHA-022121 te vergelijken met placebo m.b.t. het afnemen van symptomen door acute angio-oedeem aanvallen bij patiënten met verworven C1-esteraseremmer deficiëntie. Het…