2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
Goedgekeurd WMOZal niet starten
Primaire doelstellingHet beoordelen van de farmacokinetiek (PK) van PXL770 bij AMN-proefpersonen bij een dosis van 500 mg eenmaal daags (OD) en 250 mg tweemaal daags (BID) na 4 weken behandeling