2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
Goedgekeurd WMOZal niet starten
Primaire doelstelling:- bevestigen van de dosis nomacopan en de steekproefgrootte voor deel B en evalueren van de rangorde van secundaire eindpuntenAndere doelstellingen:- nomacopan met aanvullend OCS vergelijken met placebo met aanvullend OCS in…