Een gerandomiseerde sequentiële trial met lithium bij amyotrofische laterale sclerose.

Amyotrofe laterale sclerose (ALS) is een neurodegeneratieve aandoening met
verlies van motorneuronen in de hersenen en het ruggenmerg. De ziekte wordt
gekenmerkt door progressieve spierzwakte.
De mediane levensverwachting is 3 jaar en vooralsnog is riluzole het enige
middel met bewezen effectiviteit; te weten levensverlenging van 3 tot 6
maanden.
Een recente studie met muizen en een klein cohort ALS patiënten (n=44) heeft
een gunstig effect laten zien van lithium op ziekteprogressie en overleving.

Het effect onderzoeken van behandeling met lithium op de ziekteprogressie en
overleving bij ALS.

Dubbelblind placebo gecontroleerd onderzoek met sequentiele analyse.

Eén groep ontvangt lithiumcarbonaat waarbij de dosering afhankelijk is van de bloedspiegel (streefspiegel 0,4-0,8mmol/l) en de andere groep ontvangt placebo (in at random dosering).

Patiënten die participeren in het onderzoek dienen het eerste jaar vijf maal de
polikliniek te bezoeken ter controle, daarna vinden er telefonische controles
plaats. Aanvankelijk dient er frequent controle van de lithiumspiegel in het
bloed plaats te vinden (ongeveer wekelijks), zodra de patiënt goed is ingesteld
kunnen deze controles worden terug gebracht tot twee keer per jaar (samen met
controles voor riluzole). Lithiumgebruik kan gepaard gaan met bijwerkingen en
in zeldzame gevallen kan er toxiciteit optreden. Aangezien er voor
effectiviteit van lithium zowel theoretische ondersteuning alsook ondersteuning
op basis van eerder klinisch onderzoek is, zijn wij van mening dat dit opweegt
tegen de risico*s. Door een degelijk opgezette trial streven we naar
minimalisatie van de risico's.