Zoeken naar een onderzoek

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd, multinationaal klinisch onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van 2,0 mg/kg/week en 2,0 mg/kg/om de week van BMN 110 bij patiënten met Mucopolysaccharidose IVA (Morquio A Syndroom)

De werkzaamheid en veiligheid van 2,0 mg/kg/week en 2,0 mg/kg/om de week BMN 110 wordt in deze studie beoordeeld. Deze studie vergelijkt de effecten van 24 weken durende infusies van BMN 110 in (een) dosis/doses van 2,0 mg/kg/week en 2,0 mg/kg/om de…

Een open label, dosis-escalatie en dubbelblind, gerandomiseerd, gecontroleerde studie om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van sepofarsen bij pediatrische proefpersonen jonger dan 8 jaar oud met Amaurosis congenita van Leber Type 10 (LCA10) veroorzaakt door de c.2991+1655A>G (p.Cys998X) mutatie

Primair: Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van sepofarsen in proefpersonen in de leeftijd <8 jaar.Secundair: Het evalueren van het effect van sepofarsen op structurele en functionele oogheelkundige uitkomsten.