2 resultaten
Goedgekeurd WMOVoortijdig beëindigd
Het doel van dit open-label verlengingsonderzoek (OLE, open-label extension) is het beoordelen van de veiligheid en het effect van langdurige behandeling met Voxelotor bij deelnemers die de behandeling in onderzoek GBT440-031 hebben voltooid, aan de…
Goedgekeurd WMOVoortijdig beëindigd
Het onderzoeken van de effecten van groeihormoon op lichaamssamenstelling, psychosociale en motorische ontwikkeling, groei, metabolisme, bloedwaarden, cognitie, gedrag, botdichtheid, kwaliteit van leven en veiligheid bij kinderen met PWL. Daarnaast…