4 resultaten
Primair:* Het bepalen van de doeltreffendheid van AG10 bij de behandeling van proefpersonen met symptomatische transthyretine-amyloïde polyneuropathie (ATTR-PN) door het beoordelen van het verschil tussen AG10- en placebogroepen in de gemodificeerde…
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
Belangrijkste primairDeel A: Het bepalen van de doeltreffendheid van acoramidis (AG10) bij de behandeling van proefpersonen met symptomatische transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM) door het beoordelen van het verschil tussen acoramidis…
Primaire• Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van acoramidis bij deelnemers met symptomatische transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM)Secundaire• Evalueren van het effect van acoramidis op mortaliteit door alle oorzaken (ACM)…