2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
1. Het evalueren van het effect van brensocatib aan 10 mg en 25 mg in vergelijking met placebo op het percentage pulmonale exacerbaties (PE*s) tijdens de 52 weken durende behandelingsperiode