2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Fase 2 (MF-expansie, Prior JAKi groep 1 en toevoeging aan JAKi groep 2) Primaire doelstellingen:- Evaluatie van het responspercentage van de milt door middel van beeldvorming na 24 weken behandeling in cohorten 1B en 2B (bijv. in de niet-TD-cohorten…