2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstelling (Deel A en B):Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van VX-445/TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een gating (F/G) of restfunctie (F/RF)-mutatie.…