2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primaire doelstelling: 1) Het beoordelen van de werkzaamheid van DTX301 op verbetering van de OTC-functie door het handhaven van veilige ammoniakspiegels in plasmaSecundaire doelstelling:1) Het beoordelen van de werkzaamheid van DTX301 in 3…