2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
Goedgekeurd WMOZal niet starten
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het vaststellen van de werkzaamheid en veiligheid van APL-2 vergeleken met eculizumab bij patiënten met PNH die ondanks behandeling met eculizumab Hb-spiegels <10,5 g / dL blijven houden.