Zoeken naar een onderzoek

Een fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie van adeno-geassocieerd
Virus serotype 8 (AAV8)-gemedieerde genoverdracht van humaan ornithinetranscarbamylase
(OTC) bij patiënten met laat optredende OTC-deficiëntie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514337-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PrimairHet evalueren van de werkzaamheid van DTX301 op de verbetering van de OTC-functie door het handhaven van veilige plasma-…

Onderbreking van behandeling met tiratricol in mannelijke proefpersonen met monocarboxylaattransporter 8 deficiëntie (MCT8 deficiëntie): een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516124-34-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• Het evalueren van de effecten van onderbreking van tiratricol-behandeling (placebogroep) op de totale…