Zoeken naar een onderzoek

Een fase III, multicentrisch, gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de veiligheid en effectiviteit van onderhuidse bioresorbeerbare CUV1647 implantaten bij patiënten met Erytropoiëtische Protoporfyrie (EPP).

Het onderzoek heeft de volgende doelen:•te bepalen of CUV1647 het aantal fototoxische reacties bij patiënten met EPP kan verminderen•te bepalen of CUV1647 de ernst van fototoxische reacties bij patiënten met EPP kan doen afnemen •te bepalen of…

Effectiviteit van ambroxol bij kinderen en volwassenen met de ziekte van Gaucher type 3: n-of-1 series

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514012-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van dit onderzoek is de neurologische effectiviteit van ambroxol bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 3 te…

Effectiviteit van L-serine suppletie bij kinderen met een 'loss-of-function' mutatie in het GRIN2B gen: n-of-1 series.

Het doel van dit onderzoek is de effectiviteit van L-serine bij patiënten met een 'loss-of-function' in het GRIN2B gen te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.