3 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Het doel van dit open-label verlengingsonderzoek (OLE, open-label extension) is het beoordelen van de veiligheid en het effect van langdurige behandeling met Voxelotor bij deelnemers die de behandeling in onderzoek GBT440-031 hebben voltooid, aan de…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514210-12-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Kan leflunomide de recidieven voorkomen in PMR?
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…