Zoeken naar een onderzoek

Een open-label vervolgonderzoek naar ISIS 721744 bij patiënten met erfelijk angio-oedeem

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-517249-15-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Beoordelen van de veiligheid van verlengde dosering en alternatieve dosering en/of doseringsfrequentie…

Een fase I/IIb-uitbreidingsonderzoek voor het bepalen van de veiligheid en efficiëntie op lange termijn van een adeno-geassocieerde virale vector welke een codon geoptimaliseerde variant bevat van het humane coagulatie factor IX gen (AAV5-hFIX) welke eerder werd toegediend aan volwassen patiënten met ernstige tot matig ernstige hemofilie B tijdens het CT-AMT-060-01 fase I/II-onderzoek.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512603-39-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair: de langetermijnveiligheid (6-10 jaar na toediening) vast te stellen van een systemische toediening van AAV5-hFIX, een…

Een fase 3 open-labelonderzoek in meerdere centra naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van intraveneuze recombinante coagulatiefactor VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN fusieproteïne (RfviIIFc-VWF-XTEN; BIVV001) bij eerder behandelde pediatrische patiënten <12 jaar met ernstige hemofilie A

Beoordelen van de veiligheid van BIVV001 in kinderen met hemofilie A die eerder behandeld zijn.

Het effect van Voxelotor op de doorbloeding van de hersenen in sikkelcelziekte (ESR-C005)

Het bestuderen van het effect van voxelotor op de hemodynamica van het hersenvaatstelsel (CBF en CVR)

Een 2-delig fase 1-, multicenter, open-label onderzoek met een enkele dosis ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van CSL889 bij volwassen patiënten met sikkelcelziekte

Primaire doelstelling:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkele doses CSL889 toegediend door i.v. infusie bij proefpersonen met stabiele SCD en bij proefpersonen met SCD in VOC.Secundaire doelstellingen:1. Karakteriseren van het…

Blood Outgrowth Endothelial Cells (BOECs) en Megakaryocyten (MKs) voor in vitro studies van hemostatische en secretoire functie.

1. Om geoptimaliseerde technieken op te zetten voor de isolatie en karakterisatie van BOECs, CD34+-gederiveerde MKs, iPSC-ECs en iPSC-MKs. 2. Met behulp van BOECs, bloedplaatjes, CD34+-gederiveerde MKs, iPSC- ECs en iPSC-MK de cellulaire mechanismen…