Zoeken naar een onderzoek

Een fase 1, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie met enkelvoudige oplopende dosis om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van paltusotine bij gezonde proefpersonen te evalueren

In dit onderzoek wordt onderzocht hoe veilig bepaalde doseringen van het middel paltusotine zijn en hoe goed deze wordt verdragen als gezonde deelnemers het gebruiken. Ook wordt onderzocht hoeveel van het middel wordt afgebroken en opgenomen in de…

Een fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie van adeno-geassocieerd
Virus serotype 8 (AAV8)-gemedieerde genoverdracht van humaan ornithinetranscarbamylase
(OTC) bij patiënten met laat optredende OTC-deficiëntie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514337-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PrimairHet evalueren van de werkzaamheid van DTX301 op de verbetering van de OTC-functie door het handhaven van veilige plasma-…