Zoeken naar een onderzoek

Natuurlijk beloop, effecten van enzymtherapie en gezondheids-economische aspecten bij patiënten gediagnosticeerd met Mucopolysaccharidose type I,II en VI.
Lange termijn follow-up van onbehandelde patiënten en patiënten die behandeld worden met commercieel beschikbaar Aldurazyme, Elaprase en Naglazyme.

Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…

De effecten fibraat therapie bij 2 patienten met 'neutrale lipiden stapelingsziekte met myopathy' (NLSDM).

Het doel van dit onderzoek is, om te onderzoeken of behandeling van patienten met NLSDM m.b.t. fibraten gunstige effecten heeft op vetstapeling in de organen, mitochondriele functie en cardiale functie.

Lange termijn veiligheidsstudie van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met een defect in de galzuursynthese

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-518652-23-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de…

Behandeling van Osteogenesis Imperfecta met Parathyroid hormoon en Zoledroninezuur.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-519705-36-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het primaire doel zal zijn om te onderzoeken of een behandeling van twee jaar met TPTD, gevolgd door antiresorptiebehandeling…

Een open-label, single-center, onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van NeoGAA bij patienten met de niet-klassieke vorm van de ziekte van Pompe onset van >=5 jaar

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-518215-18-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Een onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van avalglucosidase alfa bij patienten ( >= 5 jaar)…