Zoeken naar een onderzoek

Onderzoek ter evaluatie van de haalbaarheid en variabiliteit van geselecteerde beoordelingen van het gezichtsvermogen bij proefpersonen met een amaurosis congenita van Leber (LCA) type fenotype

PQ-110-004 is ontwikkeld om te evalueren of een mobiliteitsparcours met meerdere lichtniveaus ter simulatie van in de werkelijkheid voorkomende situaties, veranderingen kan detecteren in het gezichtsvermogen van proefpersonen met een fenotype dat…

Een dubbelgemaskeerd, gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek met meerdere doses ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en systemische blootstelling van QR-110 bij proefpersonen met amaurosis congenita van Leber (LCA) als gevolg van c.2991+1655A>G-mutatie (p.Cys998X) in het CEP290-gen

Primair: Evalueren van de werkzaamheid van QR-110 toegediend door intravitreale (IVT) injectie.Secundair: 1. Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van QR-110 toegediend via IVT-injectie.2. Evalueren van veranderingen in patiënt-…