Zoeken naar een onderzoek

Een fase 3, wereldwijd, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, 48-weken durende onderzoek met parallelle groepen naar de werkzaamheid en veiligheid van losmapimod bij de behandeling van patiënten met facioscapulohumerale spierdystrofie (REACH)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512737-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:Deel A:Het beoordelen van de werkzaamheid van losmapimod voor de behandeling van FSHD door het aantonen…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 2-studie ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van INCB000928 bij deelnemers met fibrodysplasia ossificans progressiva (PROGRESS)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504129-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:-De werkzaamheid van INCB000928 bepalen voor de preventie van nieuwe HO (heterope ossificatie) bij deelnemers met FOP.…

De betrokkenheid van de hersenen in dystrofinopathien - uitgebreide functionele fenotypering van patienten met Duchenne en Becker spierdystrofie.

In dit project willen we nagaan welke delen van het Duchenne gen verantwoordelijk zijn voor bepaalde klachten en symptomen op gebied van leren en gedrag.

Een fase 3 gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van dagelijkse subcutane injecties met elamipretide te evalueren bij proefpersonen met primaire mitochondriale ziekte als gevolg van pathogene nucleaire DNA-mutaties (nPMD)

Primair doel• Het effect evalueren van een enkele dagelijkse subcutane toediening van elamipretide gedurende 48 weken op de:* Gelopen afstand (in meter) op de 6-minuten looptest (6MWT)Secundair doel• Het effect evalueren van een enkele dagelijkse…

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische studie met een open-label verlenging ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van SRP 4045 en SRP 4053 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie

Primaire doelstelling:Dubbelblinde periode: het beoordelen van het effect van SRP 4045 en SRP 4053 (gecombineerde actieve groep) ten opzichte van placebo voor mobiliteit, uithoudingsvermogen en spierfunctie, gemeten met behulp van de 6MWTSecundaire…

Actieve monitoring versus spreidbroekje bij kinderen met stabiele gecentreerde dysplastische heup: een comprehensive cohort studie (TRAM-studie)

Het doel van de studie is het vergelijken van behandelen met een abductie hulpmiddel met actieve monitoring bij kinderen met een gecentreerde dysplastische heup (Graf 2a-/2b/2c) gedurende het eerste levensjaar

Een gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek met meerdere oplopende doses ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek, werkzaamheid en farmacokinetiek van DYNE-101 toegediend aan deelnemers met myotone dystrofie type 1

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-510353-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van dit voor het eerst bij mensen uitgevoerde onderzoek is het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid,…